유전자 치료 시장 규모 및 점유율 분석 – 성장 동향 및 전망 (2026-2031년)

유전자 치료 시장 개요 (2026-2031년 예측)

유전자 치료 시장은 2026년 100억 4천만 달러에서 2031년 258억 9천만 달러 규모로 성장할 것으로 예상되며, 예측 기간(2026-2031년) 동안 연평균 성장률(CAGR) 20.86%를 기록할 전망입니다. 이는 유전자 치료가 실험적 치료법에서 상업적으로 확장 가능한 치료 분야로 전환되고 있음을 보여줍니다. 이러한 성장은 일회성 완치 치료법 승인 가속화, 성과 기반 상환 모델 확대, 플랫폼 제조 효율성 증대 등 여러 요인에 의해 주도되고 있습니다. 북미 지역이 가장 큰 시장 점유율을 유지하고 있으며, 아시아 태평양 지역은 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 시장 집중도는 중간 수준입니다.

본 보고서는 치료 유형(생체 내, 생체 외), 벡터 유형(바이러스 벡터, 비바이러스 벡터), 적응증(종양학, 희귀 유전 질환 등), 전달 방식(전신, 국소), 최종 사용자(병원 및 전문 클리닉 등), 그리고 지역(북미, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카, 남미)별로 시장을 세분화하여 분석합니다.

# 주요 시장 동향 및 통찰력

1. 시장 성장 동력:

* 일회성 완치 치료법 승인 증가: 2024-2025년 규제 당국은 위스콧-알드리치 증후군 치료제 Waskyra, 척수성 근위축증 치료제 Itvisma, 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 Casgevy 등 여러 치료법의 승인 절차를 가속화했습니다. 이러한 치료법들은 장기적인 효능을 입증하며, 보험사들은 일회성 개입이 수십 년간의 만성 질환 관리 비용을 상쇄할 수 있음을 인정하고 있습니다. 일본의 사키가케(Sakigake) 경로 확장 또한 이러한 글로벌 추세를 뒷받침합니다.
* 초희귀 질환에 대한 상환 확대: 미국 상업 계약의 약 40%가 성과 기반 모델을 따르고 있으며, CMS의 세포 및 유전자 치료 접근 모델은 35개 메디케이드 프로그램에 적용되어 제조업체와 재정적 위험을 공유합니다. 유럽은 여전히 분열되어 있지만, 프랑스가 졸겐스마(Zolgensma)의 210만 달러 비용을 5년에 걸쳐 분할 지불하는 등 할부 결제를 시도하고 있습니다. 실제 졸겐스마 사용 데이터는 치료받은 어린이의 95%가 5년 추적 관찰 시 운동 발달 이정표를 유지함을 보여주며, 성과 기반 지불 제도의 가치를 강화합니다.
* 제조 플랫폼 표준화 (AAV & LV): 론자(Lonza)와 카탈렌트(Catalent)의 대규모 시설 투자는 모듈형 바이오리액터의 활용을 가능하게 하여 공정 전환 없이 여러 캠페인에 유연하게 대응할 수 있도록 합니다. 밀리포어시그마(MilliporeSigma)의 AAV-MAX 시스템은 부착 배양 요구 사항을 제거하여 상류 비용을 절반으로 줄였고, 바이럴젠(Viralgen)의 Pro10™ 플랫폼은 배치 실패율을 5% 미만으로 낮췄습니다. 삼성바이오로직스의 아시아 태평양 지역 최초 대규모 AAV 공장 추가는 공급망의 지리적 다변화를 예고합니다. 2024년 FDA-EMA 공동 지침은 AAV 분석법을 조화시켜 중복된 검증 비용을 직접적으로 절감합니다.
* 벤처 및 SPAC 자금 조달 파이프라인 증가: 2024년 벤처 투자자들은 32억 달러를 투자했으며, 이 중 70%가 임상 2상 이상 자산에 할당되어 임상 위험 감소에 대한 높은 수요를 나타냈습니다. 프라임 메디슨(Prime Medicine)과 톰 바이오사이언스(Tome Biosciences)의 대규모 투자는 차별화된 유전자 편집 기술에 대한 기대를 보여줍니다.

2. 시장 제약 요인:

* 높은 제조원가(COGS) 및 고가 논란: 바이러스 벡터 배치당 50만~200만 달러에 달하는 비용은 렌멜디(Lenmeldy)의 425만 달러와 같은 높은 정가를 초래하여 미국 상원 재정 청문회와 NICE의 거부로 이어졌습니다. 캠페인당 30~70%에 이르는 수율 변동성은 과잉 생산 및 폐기를 야기합니다. 연속 제조 기술은 비용을 50% 절감할 수 있지만, 2027년 이전에는 상업적 규모에 도달하기 어려울 것으로 보입니다. 블루버드 바이오(Bluebird Bio)가 상환 실패로 인해 유럽에서 진테글로(Zynteglo)를 철회한 사례는 높은 가격이 초래하는 실존적 위험을 보여줍니다.
* 복잡한 장기 안전성 모니터링 의무: FDA는 통합 벡터에 대해 연간 또는 3년마다 방문 및 혈액암 검진을 포함한 15년간의 환자 감시를 요구하며, 이는 소규모 기업에 연간 500만~1000만 달러의 비용 부담을 안겨줍니다. EMA의 위험 관리 계획은 완전한 시판 허가를 받을 때까지 부담을 연장하여 손익분기점 도달 시기를 지연시킵니다.
* 글로벌 바이러스 벡터 생산 병목 현상: 북미 및 유럽 제조 허브에 집중된 생산 병목 현상은 시장 성장을 제약합니다.
* 유전자 편집 페이로드에 대한 특허 밀집: 유전자 편집 페이로드에 대한 특허 경쟁 심화는 시장 진입 장벽을 높입니다.

# 세그먼트 분석

* 치료 유형별: 생체 내(in vivo) 접근법은 2025년 매출의 67.31%를 차지하며 간 및 전신 적용 분야에서 지배적입니다. 그러나 생체 외(ex vivo) 치료법은 CRISPR 기반 동종 CAR-T 설계에 힘입어 21.97%의 가장 빠른 CAGR로 시장을 능가할 것으로 예상됩니다. FDA의 CMC 지침은 규제 불확실성을 줄였으며, 이동식 클린룸과 같은 비용 효율적인 현장 제조 방식이 도입되고 있습니다.
* 벡터 유형별: 바이러스 벡터는 AAV와 LV를 기반으로 2025년 매출의 74.83%를 차지했습니다. 그러나 최적화된 지질 나노입자(LNP)를 통해 효능 격차를 줄이고 있는 비바이러스 벡터는 23.41%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. MaxCyte의 전기천공법은 50개 이상의 임상 시험을 지원하며, Touchlight의 효소 DNA는 플라스미드 대안으로 부상하고 있습니다.
* 적응증별: 종양학은 CAR-T 치료법의 발전으로 2025년 매출의 44.15%를 차지하며 지속적인 기여를 할 것으로 보입니다. 신경학 분야는 뇌혈관 장벽을 우회하는 척수강 내 AAV 전달 덕분에 22.71%의 CAGR로 성장할 것으로 전망됩니다. 안과 분야는 면역 특권 덕분에 수익성 있는 틈새시장을 유지하고 있으며, 희귀 유전 질환은 규제 우선순위를 받고 있습니다.
* 전달 방식별: 전신 주입이 2025년 매출의 46.36%를 차지했지만, 국소 전달은 25.18%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 척수강 내 접근법은 벡터 용량을 10분의 1로 줄여 면역원성 위험을 낮추며, 망막하 수술 프로토콜은 표준화되어 재현 가능한 결과를 보장합니다.
* 최종 사용자별: 병원 및 전문 클리닉은 2025년 매출의 53.66%를 차지하며 상업적 투여 허브 역할을 합니다. 학술 기관은 초기 혁신을 주도하며 26.64%의 CAGR을 보일 것으로 예상됩니다. 유럽 참조 네트워크(ERN)는 희귀 질환 사례를 통합하여 연구를 강화하고 있습니다.

# 지역 분석

* 북미: 2024년 매출의 41.36%를 차지하며 가장 큰 시장을 유지했습니다. 45개의 새로운 RMAT(재생의학 첨단치료제) 지정과 CMS 접근 모델이 메디케이드 장벽을 완화하는 데 기여했습니다. 론자, 카탈렌트, 레질리언스(Resilience) 등 주요 기업의 대규모 바이오리액터 시설은 이 지역의 공급 우위를 확고히 합니다.
* 아시아 태평양: 28.78%의 가장 높은 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 중국 NMPA의 록타비안(Roctavian) 및 예스카타(Yescarta) 승인과 200개 이상의 활성 임상 시험이이 지역의 성장을 가속화하고 있습니다. 한국은 세포 및 유전자 치료제(CGT) 개발을 위한 10년 로드맵을 발표했으며, 일본은 2024년 1월에 100개 이상의 CGT 임상 시험을 진행했습니다.

* 유럽: 2024년 매출의 20.25%를 차지했습니다. 유럽 의약품청(EMA)은 2023년에 10개의 CGT를 승인했으며, 이는 2022년의 3개에서 크게 증가한 수치입니다. 독일은 2024년 1월에 50개 이상의 CGT 임상 시험을 진행하며 이 지역을 선도하고 있습니다.

# 경쟁 환경

세포 및 유전자 치료제 시장은 경쟁이 치열하며, 주요 기업들은 혁신적인 치료법 개발과 시장 점유율 확대를 위해 노력하고 있습니다. 주요 기업으로는 노바티스(Novartis), 길리어드 사이언스(Gilead Sciences), 블루버드 바이오(bluebird bio), 사노피(Sanofi), 바이오젠(Biogen), 로슈(Roche), 아스텔라스 파마(Astellas Pharma), 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson), 베링거 인겔하임(Boehringer Ingelheim), 그리고 다케다 제약(Takeda Pharmaceutical) 등이 있습니다. 이들 기업은 연구 개발에 막대한 투자를 하고 있으며, 전략적 파트너십, 인수 합병, 그리고 라이선스 계약을 통해 파이프라인을 강화하고 있습니다. 또한, 제조 역량 확충과 공급망 최적화를 통해 시장 수요에 대응하고 있습니다.

본 보고서는 유전자 치료 시장에 대한 포괄적인 분석을 제공하며, 유전적 또는 후천적 질환을 교정하기 위해 바이러스 또는 비바이러스 벡터를 사용하여 유전 물질을 삽입, 침묵 또는 편집하는 치료법에서 발생하는 수익을 시장으로 정의합니다. 자가 줄기세포 주입과 같이 직접적인 유전체 변형 없이 세포를 조작하는 치료법은 범위에서 제외됩니다.

시장 규모 및 성장 예측에 따르면, 유전자 치료 시장은 2026년 100억 4천만 달러에서 2031년 258억 9천만 달러로 연평균 20.86%의 견고한 성장률을 기록할 것으로 전망됩니다.

주요 시장 동력으로는 일회성 완치 치료제의 승인 증가, 초희귀 질환에 대한 보험 적용 확대, 아데노 관련 바이러스(AAV) 및 렌티바이러스(LV) 제조 플랫폼의 표준화, 벤처 및 SPAC(기업인수목적회사) 자금 조달 파이프라인의 성장, CRISPR 기반 생체 내(in Vivo) 편집 기술의 발전, 그리고 희귀 질환 유전자 치료의 포함 확대 등이 있습니다.

반면, 높은 제조원가(COGS)와 고가 치료제에 대한 반발, 복잡한 장기 안전성 모니터링 의무, 전 세계적인 바이러스 벡터 생산 역량 병목 현상, 그리고 유전자 편집 페이로드에 대한 특허 집중 현상 등은 시장 성장을 저해하는 주요 요인으로 작용하고 있습니다.

시장은 치료 유형(생체 내/생체 외), 벡터 유형(바이러스/비바이러스), 적응증(종양학, 희귀 유전 질환, 안과, 혈액학, 신경학, 심혈관 및 기타), 전달 방식(전신 투여/국소 투여), 최종 사용자(병원 및 전문 클리닉, 학술 및 연구 기관 등), 그리고 지역별(북미, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카, 남미)로 세분화하여 심층 분석됩니다. 특히 생체 외(Ex vivo) 치료법은 동종 CAR-T 프로그램에 힘입어 21.97%의 가장 빠른 연평균 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 지역별로는 중국, 일본, 한국의 규제 경로 정렬 및 제조 역량 구축에 따라 아시아 태평양 지역이 28.78%의 가장 높은 성장률을 기록할 전망입니다.

지불자들은 성과 기반 계약과 장기적인 혜택을 입증하는 실제 증거를 통해 고가의 유전자 치료가 평생 질병 관리 비용을 상쇄할 수 있음을 납득하고 있으며, 이는 시장 확장에 긍정적인 영향을 미치고 있습니다.

경쟁 환경 분석은 시장 집중도, 시장 점유율 분석, 그리고 Amgen, Novartis, Pfizer 등 주요 24개 기업의 글로벌 및 시장 수준 개요, 핵심 부문, 재무, 전략 정보, 제품 및 서비스, 최근 개발 사항을 포함한 상세 프로필을 제공합니다.

본 보고서는 규제 기관 검토자, 병원 유전자 치료 약사, 벡터 CDMO 임원, 임상 연구자들과의 심층 인터뷰를 포함하는 1차 연구와 FDA/EMA 승인 목록, 임상시험 정보, 산업 재무 데이터 등을 활용한 2차 연구를 결합한 엄격한 방법론을 따릅니다. 시장 규모 및 예측은 질병 유병률, 치료제 채택률, 순 판매 가격, 제조 역량, R&D 자금 등 주요 변수를 기반으로 한 상향식 및 하향식 접근 방식을 통해 이루어졌습니다. Mordor Intelligence는 2025년 유전자 치료 시장 규모를 97억 4천만 달러로 추정하며, 이는 투명하고 재현 가능한 변수와 단계를 기반으로 한 신뢰할 수 있는 기준선을 제공합니다. 보고서는 또한 시장 기회와 미래 전망, 특히 미충족 수요 영역에 대한 평가를 포함합니다.

1. 서론

• 1.1 연구 가정 및 시장 정의
• 1.2 연구 범위

2. 연구 방법론

3. 요약

4. 시장 현황

• 4.1 시장 개요
• 4.2 시장 동인
  • 4.2.1 원샷 치료제 승인 급증
  • 4.2.2 초희귀 질환에 대한 보험 적용 확대
  • 4.2.3 제조 플랫폼 표준화 (AAV & LV)
  • 4.2.4 벤처 및 SPAC 자금 조달 파이프라인 증가
  • 4.2.5 CRISPR 기반 생체 내 편집 혁신
  • 4.2.6 희귀 질환 유전자 치료제 포함 증가
• 4.3 시장 제약
  • 4.3.1 높은 매출원가 및 6자리 가격 반발
  • 4.3.2 복잡한 장기 안전성 모니터링 의무
  • 4.3.3 전 세계 바이러스 벡터 생산 능력 병목 현상
  • 4.3.4 유전자 편집 페이로드에 대한 특허 밀집 현상
• 4.4 가치 / 공급망 분석
• 4.5 규제 환경
• 4.6 기술 전망
• 4.7 포터의 5가지 경쟁 요인 분석
  • 4.7.1 신규 진입자의 위협
  • 4.7.2 구매자의 교섭력
  • 4.7.3 공급자의 교섭력
  • 4.7.4 대체재의 위협
  • 4.7.5 경쟁 강도

5. 시장 규모 및 성장 예측

• 5.1 치료 유형별
  • 5.1.1 생체 내
  • 5.1.2 생체 외
• 5.2 벡터 유형별
  • 5.2.1 바이러스 벡터
  • 5.2.1.1 아데노-관련 바이러스
  • 5.2.1.2 렌티바이러스
  • 5.2.1.3 아데노바이러스
  • 5.2.1.4 레트로바이러스 & γ-레트로바이러스
  • 5.2.1.5 기타 바이러스
  • 5.2.2 비바이러스 벡터
• 5.3 적응증별
  • 5.3.1 종양학
  • 5.3.2 희귀 유전 질환
  • 5.3.3 안과
  • 5.3.4 혈액학
  • 5.3.5 신경학
  • 5.3.6 심혈관 & 기타
• 5.4 전달 방법별
  • 5.4.1 전신 투여
  • 5.4.2 국소 투여
• 5.5 최종 사용자별
  • 5.5.1 병원 & 전문 클리닉
  • 5.5.2 학술 & 연구 기관
  • 5.5.3 기타 최종 사용자
• 5.6 지역별
  • 5.6.1 북미
  • 5.6.1.1 미국
  • 5.6.1.2 캐나다
  • 5.6.1.3 멕시코
  • 5.6.2 유럽
  • 5.6.2.1 독일
  • 5.6.2.2 영국
  • 5.6.2.3 프랑스
  • 5.6.2.4 이탈리아
  • 5.6.2.5 스페인
  • 5.6.2.6 기타 유럽
  • 5.6.3 아시아-태평양
  • 5.6.3.1 중국
  • 5.6.3.2 일본
  • 5.6.3.3 인도
  • 5.6.3.4 호주
  • 5.6.3.5 대한민국
  • 5.6.3.6 기타 아시아-태평양
  • 5.6.4 중동 & 아프리카
  • 5.6.4.1 GCC
  • 5.6.4.2 남아프리카
  • 5.6.4.3 기타 중동 & 아프리카
  • 5.6.5 남미
  • 5.6.5.1 브라질
  • 5.6.5.2 아르헨티나
  • 5.6.5.3 기타 남미

6. 경쟁 환경

• 6.1 시장 집중도
• 6.2 시장 점유율 분석
• 6.3 기업 프로필 (글로벌 개요, 시장 개요, 핵심 부문, 재무, 전략 정보, 시장 순위/점유율, 제품 및 서비스, 최근 개발 포함)
  • 6.3.1 암젠(Amgen Inc.)
  • 6.3.2 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)
  • 6.3.3 블루버드 바이오(bluebird bio Inc.)
  • 6.3.4 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)
  • 6.3.5 바이오젠(Biogen Inc.)
  • 6.3.6 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)
  • 6.3.7 에디타스 메디슨(Editas Medicine)
  • 6.3.8 프리라인 테라퓨틱스(Freeline Therapeutics)
  • 6.3.9 길리어드 사이언스(Gilead Sciences Inc.)
  • 6.3.10 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)
  • 6.3.11 로직바이오 테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics)
  • 6.3.12 메이라GTx(MeiraGTx)
  • 6.3.13 머스탱 바이오(Mustang Bio)
  • 6.3.14 노바티스(Novartis AG)
  • 6.3.15 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)
  • 6.3.16 패시지 바이오(Passage Bio)
  • 6.3.17 화이자(Pfizer Inc.)
  • 6.3.18 리젠엑스바이오(Regenxbio)
  • 6.3.19 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)
  • 6.3.20 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)
  • 6.3.21 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)
  • 6.3.22 다케다 제약(Takeda Pharmaceutical)
  • 6.3.23 유니큐어(uniQure N.V.)
  • 6.3.24 비제네론(ViGeneron)

7. 시장 기회 및 미래 전망