❖본 조사 보고서의 견적의뢰 / 샘플 / 구입 / 질문 폼❖
유전성 혈관부종(HAE) 치료제 시장은 2026년 68억 3천만 달러 규모에서 2031년에는 146억 9천만 달러에 이를 것으로 예상되며, 2026년부터 2031년까지 연평균 성장률(CAGR) 16.56%를 기록할 전망입니다. 이 시장은 획기적인 경구용 칼리크레인 억제제, 피하 자가 투여 방식의 확대, 그리고 유전자 편집 프로그램의 초기 단계 도입에 힘입어 예측 가능하고 환자 스스로 통제 가능한 예방 치료에 대한 잠재적 수요를 크게 증가시키고 있습니다. 희귀의약품의 가격 결정력 상승과 가치 기반의 상환 모델은 투자를 강화하며, 전문 약국 및 재택 주입 네트워크는 기존의 치료 순응도 장벽을 해소합니다. 북미 지역은 접근성과 상환 측면에서 선점 이점을 유지하나, 아시아 태평양 지역은 지역 내 인식 개선 및 진단 역량 향상에 따라 가장 빠른 성장을 보입니다. 경쟁의 초점은 1일 1회 경구 요법, 소아용 제형, 그리고 1회성 완치 유전자 치료제로 이동하고 있으며, 이는 기회와 동시에 지불자들에게 가격 압력을 야기하고 있습니다.
시장 규모 및 성장률
유전성 혈관부종 치료제 시장은 2023년에 30억 달러를 넘어섰으며, 2031년에는 46억 9천만 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 이 시장은 2026년부터 2031년까지 연평균 성장률(CAGR) 16.56%를 기록하며 꾸준히 성장할 것으로 전망됩니다. 이러한 성장은 혁신적인 치료법의 도입과 환자 접근성 개선에 크게 기인합니다.
본 보고서는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 시장에 대한 포괄적인 분석을 제공합니다. HAE 치료제 시장은 Type I, Type II, nC1-INH HAE 환자의 급성 발작 치료 또는 예방에 사용되는 모든 처방 제품, 혈장 유래 C1-에스테라제 억제제, 재조합 생물학적 제제, 단일클론 항체, 경구 또는 주사형 칼리크레인 억제제, 브래디키닌 B2 수용체 길항제를 포함합니다. 진단 도구, 비처방 증상 완화제, 상업적 채널 외의 실험적 유전자 편집 플랫폼은 본 연구 범위에서 제외됩니다.
글로벌 HAE 치료제 시장은 2026년 68억 3천만 달러 규모에서 2031년까지 146억 9천만 달러에 이를 것으로 전망되며, 예측 기간(2026-2031년) 동안 연평균 성장률(CAGR) 16.56%를 기록할 것으로 예상됩니다.
시장 성장의 주요 동인으로는 피하 C1-INH 자가 투여의 증가, 최초의 경구용 칼리크레인 억제제 상업화, 희귀의약품 가격 결정력 및 지불자 수용도 상승, nC1-INH HAE 유전자형 분석을 위한 정밀 의학 추진, 재택 주입 및 원격 약국 인프라 확장, 그리고 유전자 침묵 및 CRISPR 기반 원샷 치료법 개발 모멘텀 등이 있습니다. 반면, 연간 50만 달러를 초과하는 높은 치료 비용은 예산에 상당한 부담을 주며, 1등급 학술 센터 외의 제한적인 HAE 전문성, C1-INH 제품의 콜드 체인 및 혈장 공급 병목 현상, 소아과에서 장기 작용 단일클론 항체에 대한 규제 불확실성 등이 시장 성장을 저해하는 주요 요인으로 작용합니다.
시장은 약물 종류(C1 에스테라제 억제제, 선택적 브래디키닌 B2 수용체 길항제, 칼리크레인 억제제 등), 투여 경로(정맥 주사, 피하 주사, 경구), 치료 유형(급성/온디맨드, 장기 예방), 환자 유형(Type I, Type II, nC1-INH), 유통 채널(병원 약국, 전문/재택 주입 약국, 온라인 약국), 그리고 지역(북미, 유럽, 아시아-태평양, 중동 및 아프리카, 남미)별로 세분화됩니다. 2025년 기준 C1 에스테라제 억제제가 전체 매출의 60.92%를 차지하며 가장 큰 비중을 보였습니다. 경구용 칼리크레인 억제제는 베로트랄스타트(berotralstat)의 강력한 채택에 힘입어 19.12%의 CAGR로 빠르게 성장하고 있습니다. 지역별로는 아시아-태평양 지역이 17.44%의 CAGR로 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다.
경쟁 환경에서는 CSL Behring, Takeda Pharmaceutical Co Ltd, BioCryst Pharmaceuticals Inc.가 2025년 글로벌 매출의 60% 이상을 차지하며 시장을 주도하고 있습니다. 이 외에도 Sanofi, Pharming Healthcare Inc., Attune Pharmaceuticals Inc., Ionis Pharmaceuticals, KalVista Pharmaceuticals Inc. 등 다수의 주요 기업들이 시장에 참여하고 있습니다.
본 보고서의 연구 방법론은 병원 약사, 임상 면역학자, 보험 상환 전문가와의 심층 인터뷰를 통한 1차 연구와 Orphanet 유병률 데이터, FDA/EMA 보고서, 기업 재무 자료 등을 활용한 2차 연구를 포함합니다. 시장 규모는 국가별 유병률, 진단 지연, 치료 적격성 비율을 사용한 하향식(top-down) 접근 방식과 제조업체 판매 및 평균 판매 가격을 통한 상향식(bottom-up) 접근 방식을 병행하여 산출되었으며, 데이터는 엄격한 검증 과정을 거쳐 신뢰성을 확보합니다. 이러한 정밀하고 포괄적인 접근 방식은 의사결정자들이 신뢰할 수 있는 시장 정보를 바탕으로 전략을 수립할 수 있도록 지원합니다.
결론적으로, 이 보고서는 HAE 치료제 시장의 현재 상태, 주요 성장 동력, 제약 요인, 경쟁 구도 및 미래 전망에 대한 심층적인 통찰력을 제공하여 이해관계자들이 정보에 기반한 전략적 의사결정을 내릴 수 있도록 돕습니다.
1. 서론
- 1.1 연구 가정 및 시장 정의
- 1.2 연구 범위
2. 연구 방법론
3. 요약
4. 시장 환경
- 4.1 시장 개요
- 4.2 시장 동인
- 4.2.1 피하 C1-INH 자가 투여 사용 증가
- 4.2.2 동급 최초 경구 칼리크레인 억제제 상업적 출시
- 4.2.3 희귀의약품 가격 결정력 및 지불자 수용도 증가
- 4.2.4 Nc1-INH HAE 유전자형 분석을 위한 정밀 의학 추진
- 4.2.5 가정 주입 및 원격 약국 인프라 확장
- 4.2.6 유전자 침묵 및 CRISPR 원샷 치료법의 추진력
- 4.3 시장 제약
- 4.3.1 높은 연간 치료 비용 (환자당 50만 달러 이상)으로 인한 예산 압박
- 4.3.2 1등급 학술 센터 외 HAE 전문성 부족
- 4.3.3 C1-INH에 대한 콜드체인 및 혈장 공급 병목 현상
- 4.3.4 소아과에서 장기 작용 단일클론 항체에 대한 규제 불확실성
- 4.4 규제 환경
- 4.5 포터의 5가지 경쟁 요인 분석
- 4.5.1 신규 진입자의 위협
- 4.5.2 구매자의 교섭력
- 4.5.3 공급자의 교섭력
- 4.5.4 대체재의 위협
- 4.5.5 경쟁 강도
5. 시장 규모 및 성장 예측 (가치, USD)
- 5.1 약물 분류별
- 5.1.1 C1 에스테라제 억제제
- 5.1.2 선택적 브라디키닌 B2 수용체 길항제
- 5.1.3 칼리크레인 억제제
- 5.1.4 기타 약물 분류
- 5.2 투여 경로별
- 5.2.1 정맥 주사
- 5.2.2 피하 주사
- 5.2.3 경구
- 5.3 치료 유형별
- 5.3.1 급성 / 필요 시
- 5.3.2 장기 예방
- 5.4 환자 유형별
- 5.4.1 제1형 (C1-INH 결핍)
- 5.4.2 제2형 (C1-INH 기능 장애)
- 5.4.3 nC1-INH (제3형 & 기타)
- 5.5 유통 채널별
- 5.5.1 병원 약국
- 5.5.2 전문 & 가정 주사 약국
- 5.5.3 온라인 약국
- 5.6 지역
- 5.6.1 북미
- 5.6.1.1 미국
- 5.6.1.2 캐나다
- 5.6.1.3 멕시코
- 5.6.2 유럽
- 5.6.2.1 독일
- 5.6.2.2 영국
- 5.6.2.3 프랑스
- 5.6.2.4 이탈리아
- 5.6.2.5 스페인
- 5.6.2.6 기타 유럽
- 5.6.3 아시아 태평양
- 5.6.3.1 중국
- 5.6.3.2 일본
- 5.6.3.3 인도
- 5.6.3.4 호주
- 5.6.3.5 대한민국
- 5.6.3.6 기타 아시아 태평양
- 5.6.4 중동 & 아프리카
- 5.6.4.1 GCC
- 5.6.4.2 남아프리카
- 5.6.4.3 기타 중동 & 아프리카
- 5.6.5 남미
- 5.6.5.1 브라질
- 5.6.5.2 아르헨티나
- 5.6.5.3 기타 남미
- 5.6.1 북미
6. 경쟁 환경
- 6.1 시장 집중도
- 6.2 시장 점유율 분석
- 6.3 기업 프로필 (글로벌 개요, 시장 개요, 핵심 부문, 재무, 전략 정보, 시장 순위/점유율, 제품 & 서비스, 최근 개발 포함)
- 6.3.1 CSL 베링
- 6.3.2 다케다 제약 (Takeda Pharmaceutical Co Ltd)
- 6.3.3 사노피
- 6.3.4 파밍 헬스케어 Inc.
- 6.3.5 바이오크리스트 파마슈티컬스 Inc.
- 6.3.6 어튠 파마슈티컬스 Inc.
- 6.3.7 아이오니스 파마슈티컬스
- 6.3.8 칼비스타 파마슈티컬스 Inc.
- 6.3.9 애드버럼 바이오테크놀로지스 Inc.
- 6.3.10 시플라 Inc.
- 6.3.11 애로우헤드 파마슈티컬스 Inc.
- 6.3.12 아스트리아 테라퓨틱스 Inc.
- 6.3.13 그리폴스 S.A.
- 6.3.14 스웨디시 오펀 바이오비트룸 (SOBI)
- 6.3.15 리제네론 파마슈티컬스 Inc.
- 6.3.16 CSL 비포
- 6.3.17 바이엘 AG
- 6.3.18 노바티스 AG
- 6.3.19 머크 & Co. Inc.
- 6.3.20 F. 호프만-라 로슈 Ltd
7. 시장 기회 & 미래 전망
❖본 조사 보고서에 관한 문의는 여기로 연락주세요.❖
유전성 혈관부종 치료제는 C1 에스테라제 억제제 결핍 또는 기능 이상으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환인 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE)의 증상을 완화하고 발작을 예방하는 데 사용되는 약물들을 총칭합니다. HAE는 예측 불가능하고 재발성의 부종 발작을 특징으로 하며, 피부, 위장관, 상기도 등 신체 여러 부위에 발생할 수 있습니다. 특히 상기도 부종은 생명을 위협할 수 있는 응급 상황으로, 효과적인 치료제의 개발과 사용은 환자의 생명 보호 및 삶의 질 향상에 매우 중요합니다.
유전성 혈관부종 치료제는 크게 급성 발작 치료제와 장기 예방 치료제로 나눌 수 있습니다. 급성 발작 치료제는 부종 발작이 발생했을 때 즉시 투여하여 증상을 완화하고 발작의 진행을 억제하는 데 사용됩니다. 대표적으로 C1 에스테라제 억제제(C1-INH) 농축액이 있으며, 이는 부족한 C1-INH를 직접 보충하여 브래디키닌 생성을 조절합니다. 또한, 브래디키닌 B2 수용체 길항제는 브래디키닌의 작용을 차단하여 혈관 투과성 증가를 억제하며, 칼리크레인 억제제는 칼리크레인 활성을 저해하여 브래디키닌 생성을 감소시킵니다. 이들 약물은 발작의 심각도와 위치에 따라 적절히 선택되어 사용됩니다. 장기 예방 치료제는 발작의 빈도와 심각도를 줄이기 위해 정기적으로 투여되는 약물입니다. C1-INH 농축액의 피하 주사 제형이나 칼리크레인 억제제 등이 주로 사용되며, 과거에는 안드로겐 제제가 사용되기도 했으나 부작용으로 인해 현재는 제한적으로 사용됩니다. 단기 예방 치료제는 수술이나 치과 시술 등 특정 유발 요인에 앞서 발작을 예방하기 위해 사용되며, 주로 C1-INH 농축액이 활용됩니다.
유전성 혈관부종 치료제의 용도는 환자의 상태와 발작 양상에 따라 다양하게 적용됩니다. 급성 발작 시에는 신속한 약물 투여를 통해 증상 악화를 막고 환자의 고통을 경감시키는 것이 최우선입니다. 특히 상기도 부종은 기도 폐쇄로 이어질 수 있으므로 응급 처치가 필수적입니다. 장기 예방 치료는 환자가 일상생활을 영위하는 데 큰 도움을 주며, 발작으로 인한 신체적, 정신적 부담을 줄여 삶의 질을 현저히 개선합니다. 정기적인 투여를 통해 C1-INH 수치를 안정적으로 유지하거나 브래디키닌 생성 경로를 지속적으로 조절함으로써 발작 발생 자체를 억제하는 것을 목표로 합니다.
관련 기술로는 먼저 정확한 진단을 위한 기술이 중요합니다. C1-INH의 정량 및 기능 검사, C4 수치 측정, 그리고 SERPING1 유전자 변이 확인을 위한 유전자 검사 등이 HAE 진단의 핵심 기술입니다. 약물 개발 측면에서는 재조합 단백질 생산 기술을 통해 안전하고 대량 생산이 가능한 C1-INH 농축액이 개발되었으며, 특정 표적에 대한 높은 선택성을 가진 단일클론 항체 기술이 칼리크레인 억제제 개발에 활용되었습니다. 최근에는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 이용하여 mRNA 수준에서 특정 단백질 생성을 억제하는 새로운 기전의 치료제들이 연구되고 있으며, HAE의 근본적인 치료를 목표로 하는 유전자 치료 기술 또한 활발히 탐색되고 있습니다. 또한, 환자의 편의성을 높이기 위한 피하 주사 제형 개발 및 경구용 약물 개발을 위한 약물 전달 기술도 중요한 부분을 차지합니다.
유전성 혈관부종 치료제 시장은 희귀 질환 시장의 특성을 반영하여 높은 약가와 소수 환자군을 대상으로 합니다. Takeda, CSL Behring, Pharming, BioCryst Pharmaceuticals 등 소수의 글로벌 제약사들이 시장을 주도하고 있습니다. 진단율 향상, 신약 개발, 그리고 환자 및 의료진의 질환 인식 증대가 시장 성장의 주요 동력으로 작용하고 있습니다. 특히 최근에는 경구용 칼리크레인 억제제나 RNAi 치료제와 같은 새로운 기전의 약물들이 등장하면서 시장 경쟁이 심화되고 있으며, 이는 환자들에게 더 다양한 치료 옵션을 제공하는 긍정적인 효과를 가져오고 있습니다. 그러나 여전히 일부 환자들은 기존 치료에 반응하지 않거나 부작용을 겪는 등 미충족 의료 수요가 존재합니다.
미래 전망을 살펴보면, 유전성 혈관부종 치료제 시장은 환자 편의성을 극대화하는 방향으로 발전할 것으로 예상됩니다. 현재 개발 중인 경구용 칼리크레인 억제제는 환자의 복약 순응도를 크게 높일 수 있으며, 장기 지속형 RNAi 치료제는 투여 간격을 늘려 환자의 부담을 줄일 것입니다. 또한, HAE의 근본적인 원인을 해결하기 위한 유전자 치료 연구는 장기적으로 완치를 목표로 하는 중요한 접근법으로 주목받고 있습니다. CRISPR/Cas9과 같은 유전자 편집 기술의 발전은 이러한 연구에 가속도를 붙이고 있습니다. 개인 맞춤형 치료의 시대가 도래함에 따라, 환자 개개인의 유전적 특성과 약물 반응에 기반한 최적의 치료법을 모색하는 연구도 활발히 진행될 것입니다. 진단 기술의 발전은 조기 진단과 정확한 진단을 가능하게 하여 치료 효과를 극대화할 것이며, 궁극적으로는 유전성 혈관부종 환자들이 발작의 두려움 없이 건강하고 활기찬 삶을 영위할 수 있도록 돕는 것이 미래 치료제 개발의 핵심 목표가 될 것입니다.