글로벌 루게릭병 치료제 시장 규모 및 점유율 분석 – 성장 동향 및 전망 (2026-2031년)

글로벌 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장 규모 및 점유율 분석: 성장 동향 및 예측 (2026-2031)

시장 개요

글로벌 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장은 2025년 0.9억 달러로 평가되었으며, 2026년 9억 5,274만 달러에서 2031년까지 12억 7,000만 달러에 도달하여 예측 기간(2026-2031년) 동안 연평균 성장률(CAGR) 5.86%를 기록할 것으로 예상됩니다. 이러한 성장 궤적은 2023년 SOD1-ALS에 대한 최초의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)가 미국 승인을 받고 2024년 유럽 승인을 받으면서 증상 완화에서 질병 조절 옵션으로의 결정적인 전환을 반영합니다.

시장 성장은 희귀의약품 파이프라인 확장, 규제 수수료 면제, ‘Right-to-Try’ 조항 등 시장 출시 기간을 단축하고 환자 접근성을 확대하는 요인들에 의해 강화되고 있습니다. 올리고뉴클레오타이드 제조 및 확장 가능한 바이러스 벡터 플랫폼에 대한 역량 투자는 용량당 생산 비용을 낮추고 유전자 기반 제품의 총 마진을 개선하고 있습니다. 또한, 다학제 ALS 센터는 생존율 및 삶의 질 개선 효과를 지속적으로 입증하며 전문 클리닉 처방 증가를 뒷받침하고 있습니다. 그러나 생물학적 제제 생산 능력 부족, 높은 치료 비용, 에다라본의 새로운 안전성 신호 등 시장 위험 요인도 존재하지만, 환자 옹호 및 AI 기반 약물 재창출 이니셔티브는 자본 유입을 유지하고 치료 포트폴리오를 다양화하고 있습니다.

주요 보고서 요약

* 치료 유형별: 2025년 매출의 66.50%를 의약품이 차지했으며, 유전자 및 ASO 치료법은 2031년까지 6.55%의 CAGR로 성장할 것으로 전망됩니다.
* 약물 종류별: 2025년 ALS 치료 시장 점유율의 37.40%를 리루졸이 차지했으며, ASO는 2031년까지 5.45%의 가장 빠른 CAGR을 기록할 것으로 예상됩니다.
* 투여 경로별: 2025년 ALS 치료 시장 규모의 47.60%를 경구용 제품이 차지했으며, 수막강내(intrathecal) 투여는 5.62%의 CAGR로 증가하고 있습니다.
* 최종 사용자별: 2025년 병원이 63.60%의 매출 점유율로 지배적이었으며, 전문 클리닉은 2031년까지 4.28%의 가장 높은 CAGR을 기록할 것으로 예상됩니다.
* 지역별: 2025년 북미가 42.05%의 매출을 차지했으며, 아시아 태평양 지역은 2031년까지 6.98%의 가장 빠른 CAGR을 기록할 것으로 전망됩니다.

시장 동향 및 통찰

성장 동력:

* ALS 발병률 및 유병률 증가 (+1.20% 영향): 특히 고령화되는 서구 인구에서 ALS 발병률이 증가하고 있으며, 신경 진단 도구의 발전으로 진단 지연이 단축되고 있습니다. 조기 진단은 전증상 보균자에게 가장 큰 효능을 보이는 ASO의 치료 기회를 확대하여 수요를 증가시키고 프리미엄 가격을 지지합니다. 신흥 경제국에서도 전문 신경과 의사 및 유전자 검사 접근성 향상으로 유병률이 증가하고 있습니다.
* 희귀의약품 규제 지원 (+0.80% 영향): FDA의 토퍼센(tofersen) 바이오마커 기반 신속 승인 및 EMA의 2024년 예외적 상황 승인은 신속하고 증거 적응적인 검토로의 전환을 보여줍니다. 수수료 면제, 우선 심사 바우처, 독점권 연장 등 인센티브는 벤처 투자를 유치하고 평균 개발 기간을 3~5년 단축시킵니다.
* 유전자 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료법의 발전 (+0.60% 영향): 랜드마크 3상 임상 결과는 SOD1 표적 ASO가 신경섬유 경쇄(neurofilament light chain)를 55% 감소시켜 바이오마커 기반 질병 조절을 확인했습니다. 플랫폼 모듈성은 FUS-ALS 및 C9orf72-ALS에 대한 돌연변이 특이적 후보 물질 개발을 가속화하여 강력한 파이프라인을 구축하고 있습니다. 합성 올리고뉴클레오타이드의 생산 수율은 2023년 이후 40% 개선되어 생산 비용을 절감하고 광범위한 지역 출시를 가능하게 합니다.
* AI 기반 약물 재창출을 통한 파이프라인 다양성 가속화 (+0.50% 영향): 다중 오믹스 및 표현형 데이터 세트를 분석하는 머신러닝 엔진은 FB1006과 같은 약물 재창출 후보를 발굴하여 18개월 이내에 임상 시험 단계로 진입시켰습니다. 계산 최적화는 초기 R&D 비용을 최대 70% 절감하고 염증, 미토콘드리아 기능 장애, 시냅스 기능 부전 등을 표적으로 하는 복합 요법을 포함한 후보 물질 풀을 다양화합니다.
* Right-to-Try 및 확대 접근법을 통한 조기 도입 촉진 (+0.40% 영향): 북미를 중심으로 한 이러한 법률은 환자들이 아직 승인되지 않은 치료법에 접근할 수 있도록 하여 조기 치료 도입을 촉진합니다.
* 디지털 바이오마커 및 원격 환자 모니터링 도입 (+0.30% 영향): 디지털 기술의 발전은 환자 모니터링 및 치료 효과 평가를 개선하여 시장 성장에 기여합니다.

제약 요인:

* 높은 치료 비용 및 제한된 보험 적용 (-0.90% 영향): 승인된 ASO의 연간 치료 비용은 45만 달러를 초과하며, 보충 보험이 없을 경우 환자 본인 부담금이 3만 6천 달러에 달합니다. 유럽의 지불자들은 엄격한 비용 효율성 기준을 적용하여 출시를 1~2년 지연시키고, 중소득 국가에서는 정가가 1인당 소득을 초과하여 채택을 심각하게 제한합니다.
* 현재 질병 조절 약물의 제한된 효능 (-0.70% 영향): 기존 표준 치료제인 리루졸과 에다라본은 생존 기간을 2~3개월 정도만 연장하며, 기능적 이점도 유전자형에 따라 크게 다릅니다. 최근 렐데셈티브(reldesemtiv)의 3상 임상 실패와 같은 사례는 임상의의 신중한 태도를 강화하고, 강력한 증거가 없는 신규 약물의 1차 치료제 채택을 저해할 수 있습니다.
* 생물학적 제제/자가 세포 CMC 생산 능력 병목 현상 (-0.50% 영향): 생물학적 제제 및 자가 세포 치료제의 제조에는 고도로 전문화된 시설과 기술이 필요하며, 이러한 생산 능력의 부족은 시장 성장을 제약하는 요인으로 작용합니다.
* 에다라본 장기 사용에 대한 안전성 신호 (-0.40% 영향): 에다라본의 장기 사용과 관련된 간 기능 이상 등의 안전성 신호가 나타나면서 규제 기관의 감시가 강화되고 있으며, 일부 지불자들은 치료 기간을 제한하고 있습니다.

세그먼트 분석

* 치료 유형별: 2025년에는 의약품이 66.50%의 매출 점유율로 선두를 유지했습니다. 그러나 유전자 및 ASO 치료법은 2031년까지 6.55%의 CAGR로 빠르게 성장하여 격차를 좁힐 것으로 예상됩니다. 병원 약제 위원회가 임상적 진행 지연과 일관된 바이오마커 상관관계를 보이는 수막강내 ASO 프로토콜을 점점 더 지지함에 따라 유전자 기반 치료법의 시장 규모는 증가할 것입니다. 줄기세포 치료는 한국의 Neuronata-R 승인과 같은 특정 틈새시장을 형성하고 있습니다.
* 약물 종류별: 리루졸은 제네릭 보급과 신경과 의사들의 높은 친숙도로 37.40%의 점유율을 차지하고 있습니다. 그러나 ASO는 진단 시 유전자 검사가 보편화되면서 2031년까지 연간 5.45% 성장할 것으로 예상됩니다. 에다라본은 정맥 주사 시장 점유율을 유지하지만, 장기 간 기능 이상에 대한 안전성 감시를 받고 있습니다.
* 투여 경로별: 2025년 매출의 47.60%를 경구용 치료제가 차지했습니다. 수막강내 투여는 병원의 형광 투시 장비 및 전문 간호사 투자에 힘입어 5.62%의 CAGR로 가장 빠르게 성장하고 있습니다. 차세대 ASO 및 유전자 벡터는 최적의 생체 이용률을 위해 직접적인 뇌척수액 접근이 필요하므로 수막강내 제품의 시장 규모는 크게 증가할 것입니다.
* 최종 사용자별: 2025년 병원은 복잡한 투여 및 모니터링 요구 사항으로 인해 매출의 63.60%를 차지했습니다. 그러나 전문 ALS 클리닉은 조정된 팀 치료가 생존율을 거의 300일 연장하고 입원율을 절반으로 줄인다는 증거에 힘입어 연간 4.28% 성장하고 있습니다.
* 유통 채널별: 2025년 병원 약국이 56.90%의 시장 점유율을 차지했지만, 만성 환자들이 문 앞 배송 및 동기화된 리필을 선호함에 따라 온라인 채널은 6.06%의 CAGR로 확장되고 있습니다. 전문 디지털 약국은 원격 상담, 사전 승인 지원, 복약 순응도 분석을 통합하여 고가 생물학적 제제에 대한 지불자의 요구 사항을 충족합니다.

지역 분석

* 북미: 2025년 글로벌 매출의 42.05%를 차지했습니다. ALS 환자에 대한 즉각적인 메디케어 자격과 혁신적인 치료제에 대한 FDA의 조기 승인이 성장을 견인합니다. ACT for ALS 프로그램과 ‘Right-to-Try’ 조항은 임상 시험 인프라를 확장하고 동정적 사용을 가속화합니다. 그러나 40만 달러가 넘는 ASO의 높은 가격으로 인해 소득에 따른 치료 접근성 불균형이 존재합니다.
* 유럽: 성숙한 보험 네트워크와 2024년 첫 ASO를 승인한 EMA의 통합 승인 경로를 통해 북미를 뒤따르고 있습니다. 범유럽 마케팅 승인은 중앙 집중화되어 있지만, 국가별 건강 기술 평가는 6~12개월의 출시 지연을 초래합니다. 독일의 AMNOG 프레임워크와 영국의 NICE 평가는 종종 초기 가격-물량 계약을 부과하여 상업적 예측에 영향을 미칩니다.
* 아시아 태평양: 2031년까지 6.98%의 가장 높은 CAGR을 기록할 것으로 예상됩니다. 이는 미충족 수요와 신경과 센터의 급속한 확장이 교차하는 지점입니다. 일본은 에다라본에 대한 이전의 친숙도와 신경 퇴행성 질환 R&D에 대한 정부 자금 지원을 활용하여 상업적 채택을 선도합니다. 한국은 줄기세포 치료에 대한 규제 선점으로 지역 수요를 위한 제조 수출국으로 자리매김하고 있습니다. 중국은 방대한 시장 기회를 가지고 있지만, 지방별 보험 적용의 이질성과 긴 약가 협상으로 인해 완전한 수익화가 지연되고 있습니다. 호주, 싱가포르, 인도는 다국적 임상 시험 네트워크의 신흥 거점으로, 등록 규모와 비용 효율성을 제공합니다.

경쟁 환경

시장 집중도는 중간 수준으로, 상위 5개 기업이 2024년 매출의 약 45%를 차지하고 있습니다. Biogen과 Ionis Pharmaceuticals는 검증된 임상 데이터와 독점적인 화학 플랫폼을 기반으로 ASO 분야를 공동 선도하고 있습니다. Mitsubishi Tanabe는 에다라본을 통해 정맥 주사 시장 점유율을 확보하고 있으며, Eisai는 경구용 리루졸 및 보조 파이프라인 자산을 통해 일본 국내 입지를 유지하고 있습니다.

전략적 제휴가 성장 전략을 지배하며, Eli Lilly가 2024년 QurAlis의 UNC13A 프로그램을 4,500만 달러에 인수한 사례는 대형 제약사가 위험이 감소된 자산을 확보하는 방식을 보여줍니다. 기술 채택은 동반 진단 및 원격 모니터링에 중점을 둡니다. 수막강내 전달 시스템을 공급하는 의료기기 회사들은 유전자 치료제 개발사와 교차 라이선싱 계약을 체결하여 병원의 구매 결정을 간소화하는 수직 통합형 관리 패키지를 만들고 있습니다. AI 기반 스타트업은 클라우드 기반 발견 플랫폼을 활용하여 다중 표적 소분자를 식별하고, 진입 장벽을 낮추며 기존 기업보다 비용 구조가 낮은 도전자의 파이프라인을 육성하고 있습니다.

제조 역량은 여전히 경쟁의 중요한 요소입니다. 자체 올리고뉴클레오타이드 생산 라인을 보유한 기업은 계약 파트너에 의존하는 기업보다 빠르게 규모 요구 사항을 충족하여 출시 일정을 보호합니다. 반대로, 자가 세포 치료제 개발사는 추가적인 바이러스 벡터 생산 능력을 확보하지 못하면 상업적 출시를 방해하는 공급 중단 위험에 직면할 수 있습니다. 이에 대응하여 여러 기존 기업들은 2025-2026년 cGMP 시설에 대한 자본 계획을 발표하여 글로벌 ASO 생산량을 약 두 배로 늘릴 예정입니다.

글로벌 ALS 치료 시장 주요 기업

* Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
* CORESTEM, Inc.
* BrainStorm Cell Limited
* Amylyx Pharmaceuticals Inc.
* Biogen

최근 산업 발전

* 2025년 1월: QurAlis는 QRL-201의 ANQUR 연구를 용량 범위 설정 단계로 진전시키며 ALS에 대한 돌연변이 특이적 ASO 개발에 꾸준한 진전을 보였습니다.
* 2025년 1월: Neuvivo는 NP001 면역 치료제가 생존 기간을 최대 17개월 연장하고 폐 기능을 보존한다는 데이터를 발표했으며, 이어서 FDA 신약 허가 신청서를 제출했습니다.
* 2024년 12월: MediciNova는 MN-166(이부딜라스트)의 ALS 신경 염증 표적 3상 임상 시험 개시에 대한 FDA의 긍정적인 피드백을 받았습니다.
* 2024년 10월: Neuvivo는 NP001에 대해 희귀의약품 및 신속 심사 지정을 받은 후 FDA NDA를 제출했습니다.

글로벌 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장 보고서 요약

본 보고서는 자발적 근육 운동을 제어하는 신경 세포에 영향을 미치는 치명적인 신경 질환인 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료 시장에 대한 심층 분석을 제공합니다. ALS는 뉴런에 영향을 미쳐 근육과 뇌 사이의 메시지 전달을 차단하는 질환으로, 본 보고서는 이 시장의 정의, 범위, 연구 방법론, 시장 환경, 규모 및 성장 예측, 경쟁 구도, 그리고 시장 기회 및 미래 전망을 다룹니다.

시장 규모 및 성장 예측:
글로벌 ALS 치료 시장은 2025년 0.95억 달러(9억 5천만 달러) 규모로 추정되며, 2026년에는 9억 5,274만 달러에 도달할 것으로 예상됩니다. 2026년부터 2031년까지 연평균 성장률(CAGR) 5.86%로 성장하여 2031년에는 12억 7천만 달러 규모에 이를 것으로 전망됩니다.

시장 동인:
시장 성장의 주요 동인으로는 ALS 발병률 및 유병률 증가, 희귀의약품에 대한 규제 지원, 유전자 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료법의 획기적인 발전, AI 기반 약물 재창출을 통한 파이프라인 다양성 가속화, ‘Right-To-Try’ 및 확대 접근법(Expanded-Access) 법률을 통한 초기 시장 진입 촉진, 그리고 디지털 바이오마커 및 원격 환자 모니터링의 도입 등이 있습니다.

시장 제약:
반면, 높은 치료 비용과 제한적인 보험 적용, 현재 질병 완화 약물의 제한적인 효능, 생물학적 제제/자가 세포 CMC(화학, 제조 및 관리) 역량 병목 현상, 그리고 에다라본 장기 사용에 대한 새로운 안전성 신호 발생 등은 시장 성장을 저해하는 요인으로 작용합니다.

시장 세분화:
본 시장은 다양한 기준으로 세분화되어 분석됩니다.
* 치료 유형별: 약물 치료, 줄기세포 치료, 유전자/ASO 치료, 기타 (호흡기 치료, 화학 요법 등).
* 약물 분류별: 리루졸, 에다라본, 안티센스 올리고뉴클레오타이드, 복합/다중 표적, 증상 완화제.
* 투여 경로별: 경구, 정맥 주사, 척수강 내 주사, 피하 주사.
* 최종 사용자별: 병원, 전문 클리닉/ALS 센터, 재택 치료 환경.
* 유통 채널별: 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국.
* 지리별: 북미(미국, 캐나다, 멕시코), 유럽(독일, 영국, 프랑스, 이탈리아, 스페인 등), 아시아 태평양(중국, 일본, 인도, 한국, 호주 등), 중동 및 아프리카, 남미 등 주요 5개 지역의 17개국 시장을 포함합니다.

지리적 통찰:
2025년 기준 북미 지역이 글로벌 ALS 치료 시장에서 가장 큰 점유율을 차지했으며, 아시아 태평양 지역은 예측 기간(2026-2031년) 동안 가장 높은 연평균 성장률을 보일 것으로 예상됩니다.

경쟁 환경:
주요 시장 참여 기업으로는 Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, Amylyx Pharmaceuticals Inc., Sun Pharmaceutical Industries Ltd., Biogen Inc., Ionis Pharmaceuticals Inc., BrainStorm Cell Therapeutics Inc., CORESTEM Inc. 등이 있으며, 이들 기업의 사업 개요, 재무, 제품 및 전략, 최근 개발 동향 등이 분석됩니다.

시장 기회 및 미래 전망:
보고서는 또한 미개척 영역(White-space) 및 미충족 수요(Unmet-need)에 대한 평가를 통해 시장의 잠재적 기회와 미래 발전 방향을 제시합니다.

1. 서론

• 1.1 연구 가정 및 시장 정의
• 1.2 연구 범위

2. 연구 방법론

3. 요약

4. 시장 환경

• 4.1 시장 개요
• 4.2 시장 동인
  • 4.2.1 ALS 발병률 및 유병률 증가
  • 4.2.2 희귀의약품에 대한 규제 지원
  • 4.2.3 유전자 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료법의 발전
  • 4.2.4 AI 기반 약물 재창출을 통한 파이프라인 다양성 가속화
  • 4.2.5 시도할 권리 및 확대 접근법이 초기 채택을 촉진
  • 4.2.6 디지털 바이오마커 및 원격 환자 모니터링 채택
• 4.3 시장 제약
  • 4.3.1 높은 치료 비용 및 제한적인 보험 적용
  • 4.3.2 현재 질병 완화 약물의 제한적인 효능
  • 4.3.3 생물학적 제제 / 자가 세포 CMC 생산 능력 병목 현상
  • 4.3.4 에다라본 장기 사용에 대한 새로운 안전성 신호
• 4.4 공급망 분석
• 4.5 규제 환경
• 4.6 기술 전망
• 4.7 포터의 5가지 경쟁요인 분석
  • 4.7.1 신규 진입자의 위협
  • 4.7.2 구매자의 교섭력
  • 4.7.3 공급자의 교섭력
  • 4.7.4 대체재의 위협
  • 4.7.5 경쟁 강도

5. 시장 규모 및 성장 예측 (가치, USD)

• 5.1 치료 유형별
  • 5.1.1 약물 치료
  • 5.1.2 줄기세포 치료
  • 5.1.3 유전자 / ASO 치료
  • 5.1.4 기타
• 5.2 약물 등급별
  • 5.2.1 릴루졸
  • 5.2.2 에다라본
  • 5.2.3 안티센스 올리고뉴클레오타이드
  • 5.2.4 복합 / 다중 표적
  • 5.2.5 증상 완화제
• 5.3 투여 경로별
  • 5.3.1 경구
  • 5.3.2 정맥 주사
  • 5.3.3 수막강내
  • 5.3.4 피하
• 5.4 최종 사용자별
  • 5.4.1 병원
  • 5.4.2 전문 클리닉 / ALS 센터
  • 5.4.3 재택 간호 환경
• 5.5 유통 채널별
  • 5.5.1 병원 약국
  • 5.5.2 소매 약국
  • 5.5.3 온라인 약국
• 5.6 지역별
  • 5.6.1 북미
  • 5.6.1.1 미국
  • 5.6.1.2 캐나다
  • 5.6.1.3 멕시코
  • 5.6.2 유럽
  • 5.6.2.1 독일
  • 5.6.2.2 영국
  • 5.6.2.3 프랑스
  • 5.6.2.4 이탈리아
  • 5.6.2.5 스페인
  • 5.6.2.6 기타 유럽
  • 5.6.3 아시아 태평양
  • 5.6.3.1 중국
  • 5.6.3.2 일본
  • 5.6.3.3 인도
  • 5.6.3.4 대한민국
  • 5.6.3.5 호주
  • 5.6.3.6 기타 아시아 태평양
  • 5.6.4 중동 및 아프리카
  • 5.6.4.1 GCC
  • 5.6.4.2 남아프리카
  • 5.6.4.3 기타 중동 및 아프리카
  • 5.6.5 남미
  • 5.6.5.1 브라질
  • 5.6.5.2 아르헨티나
  • 5.6.5.3 기타 남미

6. 경쟁 환경

• 6.1 시장 집중도
• 6.2 시장 점유율 분석
• 6.3 기업 프로필 (글로벌 개요, 시장 개요, 핵심 부문, 재무, 전략 정보, 시장 순위/점유율, 제품 & 서비스, 최근 개발 포함)
  • 6.3.1 미쓰비시 다나베 제약 주식회사
  • 6.3.2 아밀릭스 파마슈티컬스 Inc.
  • 6.3.3 선 파마슈티컬 인더스트리즈 Ltd.
  • 6.3.4 바이오젠 Inc.
  • 6.3.5 아이오니스 파마슈티컬스 Inc.
  • 6.3.6 브레인스톰 셀 테라퓨틱스 Inc.
  • 6.3.7 코아스템 Inc.
  • 6.3.8 AB 사이언스 SA
  • 6.3.9 베링거 인겔하임 인터내셔널 GmbH
  • 6.3.10 아넥손 바이오사이언스 Inc.
  • 6.3.11 크리스퍼 테라퓨틱스 AG
  • 6.3.12 바이오헤이븐 Ltd.
  • 6.3.13 사이토키네틱스 Inc.
  • 6.3.14 큐라리스 코퍼레이션
  • 6.3.15 메디치노바 Inc.
  • 6.3.16 다케다 제약 주식회사
  • 6.3.17 뉴비보 Inc.
  • 6.3.18 아코다 테라퓨틱스 Inc.
  • 6.3.19 사이클레리온 테라퓨틱스 Inc.
  • 6.3.20 ALS 바이오파마 LLC

7. 시장 기회 & 미래 전망