희귀의약품 시장 규모 및 점유율 분석 – 성장 동향 및 전망 (2025-2030)

희귀의약품 시장 규모, 성장 동향 및 산업 전망 (2025-2030)

1. 시장 개요 및 주요 수치

희귀의약품(Orphan Drugs) 시장은 2025년 2,309억 1천만 달러 규모에서 2030년 3,125억 3천만 달러에 이를 것으로 전망되며, 예측 기간(2025-2030년) 동안 연평균 성장률(CAGR) 6.24%를 기록할 것으로 예상됩니다. 이러한 지속적인 성장은 규제 인센티브, 유전자 및 세포 치료법의 획기적인 발전, 그리고 7,000개 이상의 희귀 질환에 걸쳐 여전히 충족되지 않은 의료 수요에 기인합니다. 특히 유전자 치료제와 단일클론항체를 포함한 바이오의약품의 지배력은 한 번의 투여로 완치를 목표하는 치료법으로의 전환을 강조합니다. 북미 지역은 강력한 희귀의약품 지정 프로그램과 견고한 보험 상환 시스템을 바탕으로 시장을 선도하고 있으며, 아시아 태평양 지역은 정책 프레임워크 확장에 힘입어 가장 빠른 성장세를 보이고 있습니다. 경쟁 구도 측면에서는 대형 제약사들이 파이프라인 확장을 위해 전문 바이오텍 혁신 기업을 인수하는 경향이 두드러지며, 인공지능(AI) 기반의 적응형 임상시험은 개발 주기를 단축하여 독점 기간을 최대한 활용하는 데 기여하고 있습니다.

주요 시장 수치:
* 조사 기간: 2019 – 2030년
* 2025년 시장 규모: 2,309억 1천만 달러
* 2030년 시장 규모: 3,125억 3천만 달러
* 성장률 (2025-2030): 6.24% CAGR
* 가장 빠르게 성장하는 시장: 아시아 태평양
* 가장 큰 시장: 북미
* 시장 집중도: 중간

2. 주요 보고서 요약

* 약물 유형별: 바이오의약품은 2024년 희귀의약품 시장 점유율의 65.65%를 차지했으며, 2030년까지 8.84%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.
* 질병 영역별: 종양 질환이 2024년 매출 점유율 40.53%로 가장 큰 비중을 차지했으나, 혈액학 및 면역학 질환이 2030년까지 10.35%의 가장 빠른 CAGR을 기록할 것으로 전망됩니다.
* 투여 경로별: 비경구 투여 제품이 2024년 희귀의약품 시장 규모의 78.82%를 차지했으나, 경구 제형은 11.26%의 CAGR로 가장 빠르게 성장할 것으로 예측됩니다.
* 유통 채널별: 병원 약국이 2024년 매출의 68.82%를 점유했으며, 온라인 약국은 9.26%의 가장 빠른 CAGR을 보였습니다.
* 지역별: 북미가 2024년 희귀의약품 시장의 42.82%를 차지했으며, 아시아 태평양은 2030년까지 11.62%의 가장 강력한 CAGR을 기록할 것으로 예상됩니다.

3. 글로벌 희귀의약품 시장 동향 및 통찰력

3.1. 시장 성장 동인

* 초희귀 질환을 위한 유전자 및 세포 치료 플랫폼의 급증 (+2.1% CAGR 영향): 유전자 치료는 증상 경로가 아닌 원인 돌연변이를 표적으로 삼아 희귀의약품 시장을 재정의하고 있습니다. 2024년 11월 FDA가 승인한 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 치료제 KEBILIDI는 단일 주입 후 임상적으로 의미 있는 운동 능력 개선을 입증했습니다. 유럽에서도 2024년 LENMELDY가 이염색성 백질이영양증 치료제로 EMA 승인을 획득하며 가속화된 바이오마커 기반 경로의 유효성을 입증했습니다. CRISPR 유전자 편집 기술과 아데노 관련 바이러스(AAV) 전달 시스템의 융합은 전 세계 유병률이 1,000명 미만인 질환에 대해서도 실행 가능한 비즈니스 모델을 가능하게 합니다. 1회 치료에 200만 달러를 초과하는 고가 정책은 제조업체가 구축해야 하는 전문 인프라에 대한 수익을 뒷받침합니다. 수직 통합된 바이러스 벡터 제조 라인을 갖춘 선발 주자들은 강력한 진입 장벽과 가격 결정력을 확보합니다.
* AI 기반 적응형 임상시험을 통한 개발 기간 단축 (+0.8% CAGR 영향): AI 플랫폼은 중간 효능 및 안전성 신호를 기반으로 프로토콜 조정을 허용하여 환자 노출을 줄이고 고정된 설계에 비해 개발 기간을 18~24개월 단축시킵니다. 2024년 FDA의 AI 워크숍은 문서화 기대치를 명확히 하여 더 빠르고 책임감 있는 경로를 조성했습니다. 머신러닝 알고리즘은 환자 계층화를 향상시키며, 이는 200명 미만의 환자 코호트를 대상으로 하는 임상시험에서 특히 중요합니다. 이를 통해 스폰서는 더 적은 수의 환자로도 규제 등급의 증거를 확보하여 독점 기간 만료 전에 희귀의약품 시장에 신속하게 진입할 수 있습니다. 자체 데이터 과학 팀을 보유한 대형 제약사들이 적응형 임상시험 역량을 주도하며 경쟁 격차를 확대하고 있습니다.
* 우호적인 정부 인센티브 및 세금 공제 (+1.2% CAGR 영향): 미국 희귀의약품 세금 공제는 적격 임상 비용의 25%를 환급하며, FDA의 보조금 프로그램은 ALS와 같은 질병에 대한 개념 증명 연구에 직접 자금을 지원합니다. 유럽은 10년간의 시장 독점권과 수수료 면제를 제공하며, 2000년 이후 200개 이상의 희귀의약품을 승인했습니다. 중국의 CARE 이니셔티브와 인도의 국가 희귀 질환 정책은 아시아 전역으로 인센티브 범위를 확대하여 전통적인 개발 방식에 비해 실질적인 프로젝트 비용을 최대 60%까지 절감합니다. 이러한 공공 부문의 지원은 한때 상업적으로 실행 불가능하다고 여겨졌던 질환들을 해결하는 파이프라인을 유지하는 데 기여합니다.
* 보류된 2상 자산의 틈새 적응증 재활용 (+0.6% CAGR 영향): 국제 희귀 질환 연구 컨소시엄(IRDiRC)의 가이드라인은 개발자들이 새로운 희귀 질환 매칭을 위해 화합물 라이브러리를 탐색하는 데 도움을 줍니다. 엠파글리플로진(Empagliflozin)이 라포라병(Lafora disease) 치료제로 재포지셔닝된 사례는 이러한 전략을 잘 보여주는데, SGLT2 억제 외에 신경 보호 작용이 전임상 데이터에서 밝혀졌습니다. 기존 안전성 데이터는 승인 시간을 2~3년 단축시켜, 신약 개발 예산이 부족한 소규모 바이오텍에 큰 도움이 됩니다. 라이선싱 계약은 원 개발사가 매몰된 R&D 비용을 회수할 수 있게 하고, 인수 기업은 위험을 줄이고 희귀의약품 시장에 빠르게 진입할 수 있게 합니다.
* 희귀 질환 유병률 증가 (+1.8% CAGR 영향): 전 세계적으로 희귀 질환의 유병률이 증가하고 있으며, 특히 고령화가 진행되는 북미와 유럽에서 더 높은 경향을 보입니다.
* 희귀의약품 지정 약물에 대한 시장 독점권 (+1.5% CAGR 영향): 규제 시장에서 가장 강력하게 적용되는 전 세계적인 독점권은 개발 동기를 부여합니다.

3.2. 시장 성장 저해 요인

* 환자당 높은 치료 비용 (-1.4% CAGR 영향): 2024년 연간 치료비 중간값은 25만 6천 달러를 초과했으며, 단일 투여 유전자 치료제는 200만 달러를 넘는 경우가 많습니다. 지불자들은 특히 치료법이 더 넓은 인구 집단으로 확장될 때 사전 승인 및 성과 기반 계약으로 대응합니다. 유럽의 HTA(보건 기술 평가) 기관들은 출시 후 지속적인 혜택에 대한 증거를 점점 더 요구하며, 스폰서들이 상당한 추가 비용이 드는 장기 등록 연구에 자금을 지원하도록 압박합니다. 따라서 가격 전략은 혁신 투자 회수와 보험 상환 가능성 유지 사이의 미묘한 균형을 이룹니다.
* “적응증 확장(Indication Creep)” 및 실제 가치에 대한 지불자의 감시 (-1.1% CAGR 영향): 인플레이션 감축법(IRA)은 약물이 희귀의약품이 아닌 적응증을 확보하면 가격 재협상을 허용하여 적응증 확장을 억제하고 가치 입증에 대한 초점을 강화합니다. 유럽의 성과 기반 계약도 이러한 입장을 반영하여 보험 상환을 실제 효과와 연계합니다. 제약사들은 접근성을 유지하기 위해 개발 초기 단계부터 보건 경제 연구 예산을 책정해야 하며, 일부 파이프라인은 마진 침식을 피하기 위해 점진적인 적응증에서 벗어나 재우선순위가 조정되고 있습니다.
* 임상시험 및 마케팅을 위한 제한된 환자 풀 (-0.9% CAGR 영향): 전 세계적으로, 특히 초희귀 질환의 경우 임상시험 및 마케팅을 위한 환자 풀이 제한적입니다.
* 독점 기간 단축을 위한 입법 제안 (-0.8% CAGR 영향): 미국과 유럽에서 독점 기간 단축을 위한 입법 제안이 논의되고 있으며, 이는 전 세계적으로 파급 효과를 미칠 수 있습니다.

4. 세그먼트 분석

4.1. 약물 유형별: 바이오의약품이 혁신을 주도
바이오의약품은 2024년 매출의 65.65%를 차지했으며, 2030년까지 8.84%의 CAGR로 소분자 의약품을 능가할 것입니다. 2024년 FDA 승인의 25%는 단일클론항체 또는 유전자 치료제였으며, 이는 정밀 개입을 가능하게 하는 모달리티 플랫폼에 대한 지속적인 선호를 나타냅니다. 바이오의약품 시장 규모는 2030년까지 2,050억 달러에 이를 것으로 예상되며, 고가의 일회성 완치 치료제가 성장을 견인할 것입니다. 비바이오의약품(소분자 의약품)은 여전히 대사 질환 분야에서 재활용된 소분자 의약품을 통해 점유율을 유지하고 있지만, 유전 의약품이 근본적인 효소 결핍을 더 효과적으로 해결함에 따라 경쟁 차별화가 줄어들고 있습니다. 바이러스 벡터 생산 시설을 확장하는 제조업체는 비용 우위를 확보하는 반면, 소분자 의약품 생산 업체는 제형 혁신 및 수명 주기 관리에 의존하여 관련성을 유지합니다. 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 LYFGENIA와 방향족 L-AAD 결핍증 치료제 KEBILIDI와 같은 유전자 치료제는 단일 투여로 혁신적인 임상적 이점을 입증했습니다. 제조 복잡성은 진입 장벽을 높이며, 결과적으로 CDMO(위탁 개발 및 생산) 파트너십 및 자체 벡터 생산 역량은 인수 동기가 됩니다. 규제 기관은 강력한 효능 분석 및 장기 추적 관찰을 요구하며, 기업들은 다학제적 감시 프로그램을 구축하도록 유도합니다. 지적 재산 전략은 캡시드 엔지니어링 및 프로모터 최적화에 중점을 두어 희귀의약품 시장 내에서 경쟁 우위를 공고히 합니다.

4.2. 질병 영역별: 종양학의 지배력, 혈액학의 도전
종양 질환은 2024년 40.53%의 점유율을 유지했지만, 혈액암 분야의 포화로 인해 성장 속도가 둔화되고 있습니다. 종양학 분야의 희귀의약품 시장 점유율은 2024년 41%였으며, 새로운 카테고리가 가속화됨에 따라 소폭 하락할 것으로 예상됩니다. 재발성 여포성 림프종 치료제 Ordspono에 대한 EMA 승인은 T세포 재지향 항체 분야의 지속적인 혁신을 강조합니다. 그러나 혈액학 및 면역학 질환은 콘시주맙(concizumab) 및 피투시란(fitusiran)과 같은 인자 대체 치료법에 힘입어 10.35%의 CAGR로 가장 빠르게 성장하고 있습니다. SOD1-ALS 치료제 토퍼센(tofersen)을 포함한 신경학적 유전자 치료제는 파이프라인을 확장하고 바이오마커 기반 승인의 중요성을 부각합니다. 대사 질환 프로그램은 차세대 효소 대체 및 mRNA 치료법을 활용하며, 바이러스성 출혈열과 같은 감염성 희귀 질환은 틈새 자금을 유치합니다. 투자자들은 이러한 세그먼트 전반에 걸쳐 포트폴리오 비중을 평가할 때 치료법의 참신성과 규제 모멘텀을 추적합니다.

4.3. 투여 경로별: 경구 혁신이 비경구 지배력에 도전
비경구 투여 방식은 바이오의약품의 안정성 요구 사항으로 인해 2024년 매출의 78.82%를 차지했습니다. 그러나 나노 캐리어 및 투과성 증진 기술의 발전으로 경구 제형은 11.26%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 경구 제형의 희귀의약품 시장 규모는 2030년까지 350억 달러를 초과할 것으로 전망됩니다. pH 반응성 코팅을 사용한 펩타이드 흡수 분야의 임상적 성공은 초기 전임상 연구 결과를 입증합니다. 환자 선호도 조사에 따르면 원발성 고수산뇨증 환자의 72%가 자가 투여 옵션을 선호하여, 스폰서들이 기존 주사제를 경구 대체제로 재설계하도록 유도하고 있습니다. 기기 보조 피하 주입기 및 이식형 장치는 전달 방식을 더욱 다양화하여 면역학적 질환의 만성 요법을 지원합니다. 흡입형 바이오의약품은 폐 희귀 질환을 해결하지만, 콜드 체인 요구 사항은 여전히 과제로 남아 있습니다. 공급망 디지털화 및 재택 치료 모델은 병원 자원 부담을 줄여 비용 절감을 위한 의료 시스템의 필수 요구 사항과 일치합니다.

4.4. 유통 채널별: 전문 네트워크가 온라인 성장을 주도
병원 약국은 복잡한 취급 프로토콜로 인해 센터 기반 조제가 선호되어 2024년 매출의 68.82%를 차지했습니다. 그럼에도 불구하고 온라인 전문 허브는 원격 의료 및 환자 직접 배송 물류를 활용하여 연간 9.26% 성장하고 있습니다. Lurie Children’s의 소아 전문 약국과 같은 통합 모델은 임상 전문 지식과 최종 배송의 융합을 보여줍니다. 소매 채널은 경구 치료제 및 보조 의약품으로 제한적이지만, 전문 약국과의 파트너십을 통해 상당한 인프라 업그레이드 없이 치료 옵션을 확장할 수 있습니다. 블록체인 기반 추적 시스템은 온도 모니터링 및 위조 방지를 개선합니다. 지불자 계약이 의약품 및 서비스 상환을 점점 더 묶음으로 처리함에 따라, 복약 순응도 프로그램을 제공하는 전문 네트워크는 희귀의약품 시장 전반에서 협상력을 얻습니다.

5. 지역별 분석

* 북미: 2024년 전 세계 매출의 42.82%를 차지했으며, 희귀의약품법에 따른 7년 독점권과 임상시험 세금 공제 25%의 혜택을 지속적으로 받고 있습니다. WHIM 증후군 치료제 XOLREMDI 및 고위험 골수이형성 증후군 치료제 RYT-ELO에 대한 최근 FDA 승인은 규제 기관의 신속한 대응을 보여줍니다. 그러나 인플레이션 감축법(IRA)은 제품이 단일 희귀 적응증을 넘어 확장될 경우 가격 재협상 위험을 도입하여 적응증 확장에 대한 전략적 주의를 요구합니다.
* 유럽: 중앙 집중식 EMA 절차를 통해 10년 독점권과 수수료 면제를 제공하는 강점을 바탕으로 희귀의약품 시장에서 상당한 비중을 차지합니다. 핵심 의약품법(Critical Medicines Act)은 지역 제조 탄력성을 구축하고 부족 사태를 간소화하는 것을 목표로 하지만, 규제 데이터 보호 기간을 9년으로 단축하는 개혁안이 제안되어 투자 열기를 식힐 가능성이 있습니다. 관리형 진입 계약 및 성과 기반 계약이 지불자 협상을 지배하여 지출을 통제하면서 접근성을 보장합니다.
* 아시아 태평양: 중국의 CARE 프로그램과 인도의 희귀 질환 정책 보조금에 힘입어 2030년까지 11.62%의 CAGR로 가장 빠르게 성장하는 지역입니다. 이 지역의 많은 인구는 임상시험 모집을 용이하게 하며, 가처분 소득 증가는 고가 치료제를 지원합니다. 그러나 파편화된 보험 상환 및 가변적인 역학 데이터는 즉각적인 채택을 제한하므로, 스폰서들은 현지화된 참여 전략을 개발해야 합니다.

6. 경쟁 환경

희귀의약품 시장은 대형 제약사들이 차별화된 자산을 위해 틈새 혁신 기업을 인수함에 따라 중간 정도의 파편화를 특징으로 합니다. 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson), 노바티스(Novartis), 로슈(Roche)는 상당한 매출 점유율을 공동으로 보유하고 있으며, 수십 개의 소규모 바이오텍이 파이프라인의 참신함을 제공합니다. 사노피(Sanofi)와 오라노 메드(Orano Med)의 3억 달러 규모의 파트너십은 희귀암에 대한 방사성 리간드 치료제를 목표로 하며, 모달리티 다각화 추세를 반영합니다. M&A 거래량은 2025년 초까지 높은 수준을 유지했으며, 말린크로트(Mallinckrodt)와 엔도(Endo)의 합병은 운영 규모 확장과 XIAFLEX 및 Acthar Gel과 같은 보완적인 브랜드를 목표로 했습니다. 전략적 협력은 유전자 치료제 제조 위험을 완화하는 데 도움이 되며, 노바티스의 바이러스 벡터 CDMO 투자 사례는 수직 통합 야망을 보여줍니다. AI 역량은 전략적 차별화 요소로 부상하여 데이터 기반 임상시험 설계를 강화하기 위한 인재 확보 및 학술 파트너십을 촉진하고 있습니다. 지적 재산 전략은 벡터 엔지니어링 및 프로모터 서열을 중심으로 광범위한 플랫폼 특허를 강조하여 단일 자산을 넘어 보호 장벽을 확장합니다. 시장 진입자들은 GMP 벡터 시설에 대한 높은 자본 집약도와 장기 안전성 모니터링 의무에 직면하여 기존 기업의 우위를 강화합니다. 규제 기관이 시판 후 증거를 요구함에 따라 실제 데이터 인프라를 갖춘 기업은 더 원활한 갱신 및 적응증 확장의 이점을 누립니다.

주요 희귀의약품 산업 선두 기업:
* 다케다 제약 (Takeda Pharmaceutical Company Limited)
* 노바티스 AG (Novartis AG)
* 존슨앤드존슨 (Johnson & Johnson)* 로슈 홀딩 AG (Roche Holding AG)
* 화이자 (Pfizer Inc.)
* 사노피 (Sanofi S.A.)
* 아스트라제네카 (AstraZeneca PLC)
* 브리스톨 마이어스 스큅 (Bristol-Myers Squibb Company)
* 머크 (Merck & Co., Inc.)

이러한 선두 기업들은 희귀의약품 개발 및 상업화에 막대한 투자를 하고 있으며, 혁신적인 치료법을 통해 환자들에게 새로운 희망을 제공하고 있습니다. 이들은 연구 개발, 임상 시험, 규제 승인, 그리고 시장 접근 전략에 있어 상당한 전문성과 자원을 보유하고 있습니다. 특히, 유전자 치료제와 같은 첨단 바이오 의약품 분야에서는 기술적 역량과 더불어 복잡한 제조 공정 및 공급망 관리가 중요하게 작용합니다. 희귀의약품 시장은 높은 미충족 의료 수요와 프리미엄 가격 책정 가능성으로 인해 매력적인 분야로 남아 있으며, 앞으로도 지속적인 혁신과 성장이 기대됩니다.

본 보고서는 희귀의약품 시장에 대한 포괄적인 분석을 제공합니다. 희귀의약품은 미국에서 20만 명 미만 또는 유럽에서 1만 명당 5명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환 치료를 위해 지정된 처방 치료제를 의미하며, 17개 주요 국가에서 승인 또는 상업적으로 출시된 오리지네이터 생물학적 제제 및 저분자 화합물 제품의 제조사 출고가 기준으로 가치가 추적됩니다.

시장 규모 및 성장 전망:
세계 희귀의약품 시장은 2025년 2,309억 1천만 달러 규모에서 2030년까지 3,125억 3천만 달러에 도달하며, 예측 기간 동안 연평균 6.24%의 견고한 성장률을 기록할 것으로 전망됩니다.

시장 동인:
시장 성장을 견인하는 주요 요인으로는 희귀 질환 유병률의 증가, 정부의 우호적인 인센티브 및 세금 공제, 희귀의약품 지정 약물에 대한 시장 독점권 부여, 초희귀 질환을 표적으로 하는 유전자 및 세포 치료 플랫폼의 급증, AI 기반 적응형 임상시험을 통한 개발 기간 단축(18~24개월), 그리고 중단되었던 2상 자산의 새로운 적응증 재활용 등이 있습니다. 특히, 유전자 및 세포 치료 플랫폼의 발전은 시장의 연평균 성장률에 약 2.1%p를 기여하고 있습니다.

시장 제약 요인:
반면, 시장 확장을 저해하는 주요 제약 요인으로는 환자당 높은 치료 비용(연간 30만 달러 이상, 일회성 유전자 치료제는 200만 달러 이상), 임상시험 및 마케팅을 위한 제한적인 환자 풀, 적응증 확대 및 실제 가치에 대한 지불자의 엄격한 심사, 그리고 독점 기간 단축을 위한 입법 제안 등이 있습니다.

시장 세분화 및 주요 트렌드:
* 의약품 유형별: 생물학적 제제가 2024년 시장 점유율 65.65%로 가장 큰 비중을 차지하며, 2030년까지 연평균 8.84%로 성장할 것으로 예상됩니다. 비생물학적 제제 또한 중요한 부분을 차지합니다.
* 질병 영역별: 종양학, 혈액학 및 면역학, 신경학, 대사성 질환, 감염성 질환 및 기타 희귀 질환 분야를 포괄합니다.
* 투여 경로별: 비경구, 경구 및 기타(흡입, 국소, 이식형) 투여 경로로 분류됩니다.
* 유통 채널별: 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국을 통해 유통됩니다.
* 지역별: 북미, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카, 남미로 세분화되며, 아시아 태평양 지역은 2025년부터 2030년까지 연평균 11.62%로 가장 빠른 성장을 보일 것으로 전망됩니다.

경쟁 환경:
보고서는 시장 집중도, 시장 점유율 분석을 포함하여 경쟁 환경을 심층적으로 다루고 있습니다. Johnson & Johnson, Novartis AG, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bristol-Myers Squibb Co., Amgen Inc., Pfizer Inc., Takeda Pharmaceutical Co. Ltd, Sanofi S.A., AstraZeneca plc, AbbVie Inc. 등 주요 20개 글로벌 기업의 상세 프로필과 최근 개발 동향을 분석하여 시장 내 주요 플레이어들의 전략적 위치를 파악합니다.

연구 방법론:
본 보고서의 분석은 상향식(prevalence-to-treated-cohort) 및 하향식(revenue roll-ups) 접근 방식을 결합한 엄격한 연구 방법론을 기반으로 합니다. 진단율, 임상시험 성공 확률, 평균 치료 비용, 규제 지정 속도, 지불자 상환율 등의 핵심 변수가 모델에 반영되었으며, 임상 유전학자, 상환 자문가, 희귀 질환 재단 등과의 심층 인터뷰를 통한 1차 연구와 FDA, EMA, NIH, PubMed 등의 공개 데이터셋을 활용한 2차 연구를 통해 데이터의 정확성과 신뢰성을 확보했습니다. 모델은 매년 업데이트되며, 주요 승인 또는 가격 정책 개편 시 중간 업데이트가 이루어집니다.

시장 기회 및 미래 전망:
보고서는 미개척 영역(white-space) 및 미충족 수요(unmet-need)에 대한 평가를 제공하며, 희귀의약품 시장의 잠재적 성장 기회와 미래 방향성을 제시합니다.

1. 서론

• 1.1 연구 가정 및 시장 정의
• 1.2 연구 범위

2. 연구 방법론

3. 요약

4. 시장 환경

• 4.1 시장 개요
• 4.2 시장 동인
  • 4.2.1 희귀 질환 유병률 증가
  • 4.2.2 우호적인 정부 인센티브 및 세금 공제
  • 4.2.3 희귀의약품 시장 독점권
  • 4.2.4 초희귀 질환을 위한 유전자 및 세포 치료 플랫폼의 급증
  • 4.2.5 AI 기반 적응형 임상시험으로 개발 기간 단축
  • 4.2.6 특정 적응증을 위한 보류된 2상 자산의 용도 변경
• 4.3 시장 제약
  • 4.3.1 환자당 높은 치료 비용
  • 4.3.2 임상시험 및 마케팅을 위한 제한된 환자 풀
  • 4.3.3 적응증 확대 및 실제 가치에 대한 지불자의 면밀한 조사
  • 4.3.4 독점 기간 단축을 위한 입법 제안
• 4.4 포터의 5가지 경쟁 요인
  • 4.4.1 신규 진입자의 위협
  • 4.4.2 구매자/소비자의 교섭력
  • 4.4.3 공급업체의 교섭력
  • 4.4.4 대체 제품의 위협
  • 4.4.5 경쟁 강도

5. 시장 규모 및 성장 예측 (가치, USD)

• 5.1 약물 유형별
  • 5.1.1 생물학적 제제
  • 5.1.2 비생물학적 제제
• 5.2 질병 영역별
  • 5.2.1 종양 질환
  • 5.2.2 혈액 및 면역 질환
  • 5.2.3 신경 질환
  • 5.2.4 대사 질환
  • 5.2.5 감염성 질환
  • 5.2.6 기타 희귀 질환
• 5.3 투여 경로별
  • 5.3.1 비경구
  • 5.3.2 경구
  • 5.3.3 기타 (흡입, 국소, 이식형)
• 5.4 유통 채널별
  • 5.4.1 병원 약국
  • 5.4.2 소매 약국
  • 5.4.3 온라인 약국
• 5.5 지역
  • 5.5.1 북미
  • 5.5.1.1 미국
  • 5.5.1.2 캐나다
  • 5.5.1.3 멕시코
  • 5.5.2 유럽
  • 5.5.2.1 독일
  • 5.5.2.2 영국
  • 5.5.2.3 프랑스
  • 5.5.2.4 이탈리아
  • 5.5.2.5 스페인
  • 5.5.2.6 유럽 기타 지역
  • 5.5.3 아시아 태평양
  • 5.5.3.1 중국
  • 5.5.3.2 일본
  • 5.5.3.3 인도
  • 5.5.3.4 대한민국
  • 5.5.3.5 호주
  • 5.5.3.6 아시아 태평양 기타 지역
  • 5.5.4 중동 및 아프리카
  • 5.5.4.1 GCC
  • 5.5.4.2 남아프리카
  • 5.5.4.3 중동 및 아프리카 기타 지역
  • 5.5.5 남미
  • 5.5.5.1 브라질
  • 5.5.5.2 아르헨티나
  • 5.5.5.3 남미 기타 지역

6. 경쟁 환경

• 6.1 시장 집중도
• 6.2 시장 점유율 분석
• 6.3 기업 프로필 (글로벌 개요, 시장 개요, 핵심 사업 부문, 재무, 인력, 주요 정보, 시장 순위, 시장 점유율, 제품 및 서비스, 최근 개발 분석 포함)
  • 6.3.1 Johnson & Johnson
  • 6.3.2 Novartis AG
  • 6.3.3 F. Hoffmann-La Roche Ltd
  • 6.3.4 Bristol-Myers Squibb Co.
  • 6.3.5 Amgen Inc.
  • 6.3.6 Pfizer Inc.
  • 6.3.7 Takeda Pharmaceutical Co. Ltd
  • 6.3.8 Sanofi S.A.
  • 6.3.9 AstraZeneca plc
  • 6.3.10 AbbVie Inc.
  • 6.3.11 Alexion Pharmaceuticals Inc.
  • 6.3.12 GSK plc
  • 6.3.13 Daiichi Sankyo Co. Ltd
  • 6.3.14 Bayer AG
  • 6.3.15 Vertex Pharmaceuticals Inc.
  • 6.3.16 Horizon Therapeutics plc
  • 6.3.17 Regeneron Pharmaceuticals Inc.
  • 6.3.18 BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • 6.3.19 CSL Behring
  • 6.3.20 Sarepta Therapeutics Inc.

7. 시장 기회 및 미래 전망