요소회로 이상 시장 규모 및 점유율 분석 – 성장 동향 및 전망 (2025년 – 2030년)

요소회로 이상(Urea Cycle Disorder, UCD) 시장 규모 및 점유율 분석: 2030년 전망

시장 개요
글로벌 요소회로 이상(UCD) 시장은 2025년부터 2030년까지의 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR) 3.4%를 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 이 시장은 치료 유형(아미노산 보충제, 페닐부티르산나트륨 등), 효소 결핍 유형(오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC), 아르기니노숙시네이트 합성효소(시트룰린혈증)(AS) 등), 투여 경로(경구, 주사), 그리고 지역(북미, 유럽, 아시아 태평양 등)별로 세분화됩니다. 연구 기간은 2019년부터 2030년까지이며, 예측 데이터 기간은 2025년부터 2030년, 과거 데이터 기간은 2019년부터 2023년입니다. 아시아 태평양 지역이 가장 빠르게 성장하는 시장으로, 북미가 가장 큰 시장으로 분석됩니다.

COVID-19 팬데믹의 영향
최근 전 세계는 COVID-19 팬데믹으로 인해 보건 시스템과 경제에 큰 타격을 입었습니다. 2021년 12월에 발표된 연구에 따르면, 오르니틴 회로 조절 이상이 COVID-19 중증 환자의 염증 및 응고와 유의미한 상관관계를 가지며, 이는 COVID-19 병원성의 잠재적 메커니즘일 수 있음이 밝혀졌습니다. COVID-19 치료제가 요소회로에 영향을 미쳐 특정 효소 결핍을 유발할 수 있다는 점은 관련 치료제에 대한 수요 증가로 이어져 시장 성장에 기여했습니다.
그러나 팬데믹으로 인한 제조 공장의 일시적 폐쇄, 숙련된 노동력 부족, 제조 공장 내 COVID-19 확진자 증가 등은 의약품 생산에 차질을 빚어 공급 부족을 초래했으며, 이는 시장에 부정적인 영향을 미쳤습니다. 따라서 COVID-19는 연구 대상 시장에 복합적인 영향을 미쳤습니다.

시장 성장 동력
요소회로 이상 시장의 성장을 견인하는 주요 요인은 요소회로 이상 질환의 유병률 증가와 파이프라인 제품의 증가입니다. 주요 시장 참여자들의 신제품 출시, 승인, 그리고 전략적 이니셔티브 또한 시장 성장에 크게 기여할 것으로 예상됩니다.
고암모니아혈증은 질소 함유 화합물인 암모니아 수치 상승을 특징으로 하는 대사 질환이며, 요소회로 이상은 암모니아 축적을 유발합니다. 암모니아는 특히 중추신경계에 매우 유독합니다. 2021년 11월 Statpearls에 발표된 기사에 따르면, 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍으로 인한 요소회로 이상은 14만 명당 1명꼴로 발생하며, 이는 가장 흔한 유형의 요소회로 이상입니다. 비록 희귀 질환이지만, 유병률이 증가할 경우 효과적인 치료제에 대한 수요가 높아져 시장 성장을 촉진할 것입니다.
또한, 요소회로 이상 질환의 유전적 특성화를 강조하는 연구 개발은 시장 참여자들이 제품 개발 방향을 설정하는 데 도움을 주어 시장 성장에 기여할 것입니다. 예를 들어, 2021년 9월 아르헨티나에서 발표된 연구는 조기 발병 환자들이 가장 심각한 형태를 겪으며 높은 이환율과 사망률을 보인 반면, 늦게 발병한 환자들은 덜 심각하며 하나 이상의 급성 에피소드로 인해 최종 진단된다는 점을 보여주었습니다.
더 나아가, 파트너십, 확장, 인수와 같은 전략적 이니셔티브 또한 시장 성장에 중요한 역할을 할 것입니다. 예를 들어, 2021년 10월, 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)과 토에리스 GmbH(Thoeris GmbH)는 요소회로 이상 환자를 위한 새로운 퍼스트-인-클래스(first-in-class) 치료법을 연구하기 위한 협력 및 라이선스 계약을 발표했습니다. 이러한 파트너십은 기업들이 전문 지식을 활용하고 제품 제공을 확장하여 시장을 활성화하는 데 도움이 될 것입니다.

시장 성장 저해 요인
그러나 치료제의 높은 비용은 예측 기간 동안 시장 성장을 저해하는 주요 요인으로 작용할 것으로 예상됩니다.

주요 시장 동향 및 통찰력

1. 오르니틴 트랜스카바밀라제(Ornithine Transcarbamylase, OTC) 결핍증 부문
오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍증(OTC 결핍증)은 요소회로 이상 중 가장 유병률이 높은 유형입니다. 이는 암모니아의 분해 및 배설을 방해하는 X-염색체 연관 유전 질환으로, 암모니아가 독성 수준으로 축적되어 중추신경계에 영향을 미칩니다.
신제품 승인, 연구 개발 증가, 주요 시장 참여자들의 전략적 이니셔티브와 같은 요인들이 이 부문의 상당한 시장 성장에 기여할 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2021년 7월, 악투루스 테라퓨틱스 홀딩스(Arcturus Therapeutics Holdings Inc.)는 OTC 결핍증을 위한 새로운 mRNA 기반 치료 후보 물질인 ARCT-810의 2상 임상 연구 개시를 영국 보건 연구 당국으로부터 승인받았습니다. 또한, 2020년 4월에는 이 회사의 주력 자산인 ARCT-810에 대한 두 가지 임상 시험이 승인되었습니다. 미국 식품의약국(FDA)과 뉴질랜드 의약품 및 의료기기 안전청(Medsafe)으로부터 각각 1b상 및 1상 연구 승인을 받았습니다. 이처럼 제품 승인 및 연구 개발 활동이 증가함에 따라, 이 부문은 시장 성장을 촉진할 효과적인 치료제를 도입할 것으로 기대됩니다.
2022년 1월에 발표된 연구는 임신, 출산, 산후기가 OTC 결핍증을 가진 여성에게 특히 출산 후 첫 주에 고암모니아혈증의 위험이 있어 어려운 시기임을 강조했습니다. 따라서 단백질 섭취량의 점진적 증가 및 기타 치료제에 대한 수요는 큰 시장 잠재력을 시사합니다. 2022년 3월에 발표된 연구에 따르면, 코르티코스테로이드에 의해 유발된 UCD 환자의 뇌 손상이나 치명적인 결과를 피하기 위한 신장 대체 요법의 조기 개입은 OTC 결핍증 치료에 대한 수요를 증가시켜 시장을 견인할 것입니다.

2. 북미 지역 시장
북미 요소회로 이상 시장 성장의 주요 동력은 이 지역에서 요소회로 이상 질환의 유병률 증가와 파이프라인 제품의 증가입니다. 또한, 신제품 출시 및 인수합병, 파트너십과 같은 전략적 이니셔티브 또한 시장 성장을 견인할 것으로 예상됩니다.
북미 내 미국은 예측 기간 동안 연구 대상 시장에서 상당한 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2021년 1월에 발표된 연구에 따르면, 미국의 연간 발생률은 35,000명 출생당 1명으로, 연간 113명의 새로운 환자가 발생합니다. 따라서 미국 의료 시스템에 UCD 부담이 높으며, 이는 진단 및 치료제에 대한 수요를 증가시켜 시장을 견인하고 있습니다.
또한, 제품 개발 및 관련 기술 혁신은 더 많은 이점을 제공하고 기존 과제를 극복하여 수익성 있는 시장 성장을 이끌 것입니다. 예를 들어, 2021년 10월, 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics Inc.)와 협력 파트너인 릴리프 테라퓨틱스 홀딩스(RELIEF THERAPEUTICS Holding SA)는 요소회로 이상 환자 치료를 위한 ACER-001(페닐부티르산나트륨)의 신약 신청(NDA)이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 접수되었다고 발표했습니다.
더 나아가, 연구 대상 시장에서의 연구 개발 활동 증가는 기존 치료법의 효능을 평가하고 신약 파이프라인을 강화하여 시장을 견인할 것입니다. 예를 들어, 2021년 3월에는 카르글루민산(Carbaglu)의 장기적인 임상 안전성 정보를 얻기 위한 시판 후 조사 연구가 시작되었습니다. 카르글루민산은 N-아세틸 글루타메이트 합성효소(NAGS) 결핍으로 인한 급성 고암모니아혈증 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 이러한 연구의 긍정적인 결과는 치료제 채택을 촉진하여 시장 성장을 견인할 것입니다.

경쟁 환경
요소회로 이상 시장은 세분화되어 있으며 중간 정도의 경쟁 강도를 보입니다. 주요 시장 참여자들이 채택하는 인수합병과 같은 전략은 연구 대상 시장 성장을 촉진할 것입니다. 시장의 주요 참여자로는 바우쉬 헬스 컴퍼니즈(Bausch Health Companies Inc.), 레코르다티 희귀 질환(Recordati Rare Diseases), 유로셉트 파마슈티컬스 홀딩(Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)), 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics), 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical) 등이 있습니다.

최근 산업 동향
* 2022년 2월, 릴리프 테라퓨틱스 홀딩스(Relief Therapeutics Holding SA)와 협력 파트너인 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)는 요소회로 이상(UCD) 및 단풍시럽뇨병(MSUD)의 잠재적 치료제로 경구 투여를 위한 ACER-001(페닐부티르산나트륨)의 다중 입자 제형과 관련된 특정 청구에 대해 미국 특허청(USPTO)으로부터 새로운 특허를 받았습니다.
* 2022년 1월, 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics Inc.)와 릴리프 테라퓨틱스 홀딩스(Relief Therapeutics Holding SA)는 2022년 4월 유전성 대사 질환 학회(SIMD) 연례 회의와 2022년 5월 유전성 대사 영양사 국제 학회(GMDI) 컨퍼런스에서 ACER-001 초록 4건이 포스터 발표로 채택되었다고 발표했습니다.

이 보고서는 요소회로이상(UCD: Urea Cycle Disorder) 시장에 대한 포괄적인 분석을 제공합니다. 요소회로이상은 혈류에서 암모니아를 제거하는 간 효소 또는 운반 분자의 결함으로 인해 발생하는 선천성 대사 이상 질환입니다. 본 보고서는 시장의 정의, 범위, 연구 방법론을 포함하며, 시장의 주요 동인, 제약 요인, 세분화 및 경쟁 환경을 심층적으로 다룹니다.

시장 동인으로는 요소회로이상 질환의 유병률 증가와 파이프라인 제품 수의 증가가 주요 요인으로 작용하고 있습니다. 반면, 치료제의 높은 비용은 시장 성장을 저해하는 주요 제약 요인으로 분석됩니다. 보고서는 또한 신규 진입자의 위협, 구매자 및 공급자의 교섭력, 대체 제품의 위협, 경쟁 강도를 포함하는 포터의 5가지 경쟁 요인 분석을 통해 시장의 구조적 특성을 평가합니다.

요소회로이상 시장은 여러 기준에 따라 세분화되어 가치(USD 백만) 기준으로 시장 규모를 제시합니다. 주요 세분화 기준은 다음과 같습니다.
* 치료 유형별: 아미노산 보충제, 페닐부티르산나트륨, 글리세롤 페닐부티르산염, 벤조산나트륨 및 기타(저단백 식단, 카르글루민산 등)로 구분됩니다.
* 효소 결핍 유형별: 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC), 아르기니노숙시네이트 합성효소(AS), 아르기나제(AG), 아르기니노숙시네이트 리아제(AL), 카바모일 인산 합성효소(CPS1), N-아세틸글루타메이트 합성효소(NAGS) 등 6가지 주요 유형으로 분류됩니다.
* 투여 경로별: 경구 투여와 주사제 투여로 나뉩니다.
* 지역별: 북미(미국, 캐나다, 멕시코), 유럽(독일, 영국, 프랑스, 이탈리아, 스페인 및 기타 유럽), 아시아-태평양(중국, 일본, 인도, 호주, 한국 및 기타 아시아-태평양), 그리고 기타 지역으로 광범위하게 분석됩니다. 특히, 주요 글로벌 지역에 걸쳐 17개국의 시장 규모와 동향이 추정됩니다.

글로벌 요소회로이상 시장은 예측 기간(2025-2030년) 동안 연평균 성장률(CAGR) 3.4%를 기록할 것으로 전망됩니다. 보고서는 2019년부터 2024년까지의 과거 시장 규모와 2025년부터 2030년까지의 예측 시장 규모를 다룹니다.

2025년 기준, 북미 지역이 글로벌 요소회로이상 시장에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 한편, 아시아-태평양 지역은 예측 기간(2025-2030년) 동안 가장 높은 연평균 성장률을 보이며 빠르게 성장할 것으로 전망됩니다.

주요 시장 참여 기업으로는 Bausch Health Companies Inc., Recordati Rare Diseases, Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA), Acer Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical 등이 있습니다. 보고서는 이들 기업의 사업 개요, 재무, 제품 및 전략, 최근 개발 사항을 포함한 경쟁 환경을 분석합니다.

보고서는 또한 시장 기회와 미래 동향에 대한 분석을 제공하여, 이해관계자들이 시장의 잠재력을 파악하고 전략적 의사결정을 내릴 수 있도록 지원합니다.

1. 서론

• 1.1 연구 가정 및 시장 정의
• 1.2 연구 범위

2. 연구 방법론

3. 요약

4. 시장 역학

• 4.1 시장 개요
• 4.2 시장 동인
  • 4.2.1 요소 회로 장애 유병률 증가
  • 4.2.2 파이프라인 제품 수 증가
• 4.3 시장 제약
  • 4.3.1 높은 치료제 비용
• 4.4 포터의 5가지 경쟁 요인 분석
  • 4.4.1 신규 진입자의 위협
  • 4.4.2 구매자/소비자의 교섭력
  • 4.4.3 공급업체의 교섭력
  • 4.4.4 대체 제품의 위협
  • 4.4.5 경쟁 강도

5. 시장 세분화 (가치 기준 시장 규모 – 백만 USD)

• 5.1 치료 유형별
  • 5.1.1 아미노산 보충제
  • 5.1.2 페닐부티르산나트륨
  • 5.1.3 글리세롤 페닐부티르산염
  • 5.1.4 벤조산나트륨
  • 5.1.5 기타 (저단백 식단, 카르글루민산 등)
• 5.2 효소 결핍 유형별
  • 5.2.1 오르니틴 트랜스카바밀라제 (OTC)
  • 5.2.2 아르기니노숙신산 합성효소 (시트룰린혈증) (AS)
  • 5.2.3 아르기나제 (AG)
  • 5.2.4 아르기니노숙신산 분해효소 (AL)
  • 5.2.5 카르바모일 인산 합성효소 (CPS1)
  • 5.2.6 N-아세틸글루타메이트 합성효소 (NAGS)
• 5.3 투여 경로별
  • 5.3.1 경구
  • 5.3.2 주사
• 5.4 지역별
  • 5.4.1 북미
  • 5.4.1.1 미국
  • 5.4.1.2 캐나다
  • 5.4.1.3 멕시코
  • 5.4.2 유럽
  • 5.4.2.1 독일
  • 5.4.2.2 영국
  • 5.4.2.3 프랑스
  • 5.4.2.4 이탈리아
  • 5.4.2.5 스페인
  • 5.4.2.6 기타 유럽
  • 5.4.3 아시아-태평양
  • 5.4.3.1 중국
  • 5.4.3.2 일본
  • 5.4.3.3 인도
  • 5.4.3.4 호주
  • 5.4.3.5 대한민국
  • 5.4.3.6 기타 아시아-태평양
  • 5.4.4 기타 세계

6. 경쟁 환경

• 6.1 회사 프로필
  • 6.1.1 바슈 헬스 컴퍼니즈 Inc.
  • 6.1.2 레코르다티 희귀 질환
  • 6.1.3 유로셉트 제약 홀딩 (루카네 파마 SA)
  • 6.1.4 에이서 테라퓨틱스
  • 6.1.5 울트라제닉스 제약
  • 6.1.6 이글리아 바이오테라퓨틱스
  • 6.1.7 악투루스 테라퓨틱스, Inc.
  • 6.1.8 오르파마 Pty Ltd.
  • 6.1.9 셀렉타 바이오사이언스, Inc
  • 6.1.10 애보트 래버러토리스
  • 6.1.11 미드 존슨 & 컴퍼니, LLC
• *목록은 전체가 아님

7. 시장 기회 및 미래 동향